Vouw alle secties open

Berotralstat

Orladeyo

Uitgebreide indicatie Orladeyo is indicated for routine prevention of recurrent attacks of hereditary angioedema (HAE) in
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Berotralstat
Domein Chronische immuunziekten
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig
Uitgebreide indicatie Orladeyo is indicated for routine prevention of recurrent attacks of hereditary angioedema (HAE) in adult and adolescent patients aged 12 years and older.
Merknaam Orladeyo
Fabrikant BioCryst
Werkingsmechanisme Overig
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Capsule
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen Bradykinine remmer

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Indieningsdatum April 2020
Verwachte registratie April 2021
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen Datum indiening en verwachte registratie op basis van actual primary completion date van fase 3 studie in April 2019. Positieve CHMP-opinie in februari 2021.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties C1-esteraseremmers en icatibant en Cinryze. Daarnaast ook de monoklonale antistof lanadelumab.
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing De verwachting is dat berotralstat (oraal) de concurrentie aan zal gaan met lanadelumab (subcutaan). Het zal met name ingezet worden ter preventie.
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 150 mg
Bronnen NCT03485911

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 350

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Cicardi M, Bork K, Caballero T, Craig T, Li HH, Longhurst H, Reshef A, Zuraw B, HAWK (Hereditary Angioedema International Working Group). Allergy. 2012 Feb; 67(2):147-57.
Aanvullende opmerkingen Hereditair angio-oedeem heeft een prevalentie van 1 op de 50.000. Dit zou betekenen dat er maximaal 350 patiënten in Nederland in aanmerking komen voor deze behandeling. De verwachting is dat een gedeelte van de patiënten mogelijk zal overstappen van lanadelumab op berotralstat.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen Drugs.com
Aanvullende opmerkingen Enkel amerikaanse prijzen bekend: Prijs per eenheid $1.391,39. Nederlandse prijs onbekend

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Bronnen Adis Insight
Aanvullende opmerkingen Geen nieuwe indicaties in de pijplijn

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.