Berotralstat

Uitgebreide indicatie	Orladeyo is indicated for routine prevention of recurrent attacks of hereditary angioedema (HAE) in adult and adolescent patients aged 12 years and older.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Geregistreerd

Product

Werkzame stof	Berotralstat
Domein	Chronische immuunziekten
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Chronische immuunziekten, overig
Uitgebreide indicatie	Orladeyo is indicated for routine prevention of recurrent attacks of hereditary angioedema (HAE) in adult and adolescent patients aged 12 years and older.
Merknaam	Orladeyo
Fabrikant	BioCryst
Werkingsmechanisme	Overig
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Capsule
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	Bradykinine remmer

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Indieningsdatum	April 2020
Verwachte registratie	April 2021
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen	Datum indiening en verwachte registratie op basis van actual primary completion date van fase 3 studie in April 2019. Positieve CHMP-opinie in februari 2021.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	C1-esteraseremmers en icatibant en Cinryze. Daarnaast ook de monoklonale antistof lanadelumab.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	De verwachting is dat berotralstat (oraal) de concurrentie aan zal gaan met lanadelumab (subcutaan). Het zal met name ingezet worden ter preventie.
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Dosis per toediening	150 mg
Bronnen	NCT03485911

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 350 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Cicardi M, Bork K, Caballero T, Craig T, Li HH, Longhurst H, Reshef A, Zuraw B, HAWK (Hereditary Angioedema International Working Group). Allergy. 2012 Feb; 67(2):147-57.
Aanvullende opmerkingen	Hereditair angio-oedeem heeft een prevalentie van 1 op de 50.000. Dit zou betekenen dat er maximaal 350 patiënten in Nederland in aanmerking komen voor deze behandeling. De verwachting is dat een gedeelte van de patiënten mogelijk zal overstappen van lanadelumab op berotralstat.

Patiëntvolume

< 350

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Cicardi M, Bork K, Caballero T, Craig T, Li HH, Longhurst H, Reshef A, Zuraw B, HAWK (Hereditary Angioedema International Working Group). Allergy. 2012 Feb; 67(2):147-57.

Aanvullende opmerkingen

Hereditair angio-oedeem heeft een prevalentie van 1 op de 50.000. Dit zou betekenen dat er maximaal 350 patiënten in Nederland in aanmerking komen voor deze behandeling. De verwachting is dat een gedeelte van de patiënten mogelijk zal overstappen van lanadelumab op berotralstat.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee
Bronnen	Adis Insight
Aanvullende opmerkingen	Geen nieuwe indicaties in de pijplijn

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.