Berkenschorsextract

Uitgebreide indicatie	Treatment of partial thickness wounds associated with dystrophic and junctional epidermolysis bullosa (EB) in patients 6 months and older.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde
Totale kosten	38.744.000,00
Registratiefase	Geregistreerd

Product

Werkzame stof	Berkenschorsextract
Domein	Chronische immuunziekten
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Huidziekten
Uitgebreide indicatie	Treatment of partial thickness wounds associated with dystrophic and junctional epidermolysis bullosa (EB) in patients 6 months and older.
Merknaam	Filsuvez
Fabrikant	Amryt
Portfoliohouder	Amryt
Toedieningsweg	Lokaal
Toedieningsvorm	Gel
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Indieningsdatum	Maart 2021
Verwachte registratie	Juni 2022
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen	Positieve CHMP-opinie in april 2022.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Palliatieve zorg
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	De fase 2 en 3 (nog niet gepubliceerd) studies zijn positief, significant versnelde wondheling en een veilig lokaal geneesmiddel. Waarschijnlijk met name een anti-inflammatoir effect en daardoor optimale wondheling, geen specifieke target voor EB, wordt ook gebruikt en bestudeerd bij wonden van andere origine. Er is op dit moment nog niets voor deze patiënten populatie dat bewezen de wondheling bevordert, dit wordt een belangrijk geneesmiddel voor deze patiëntpopulatie.
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	1 maal per 3 dagen
Dosis per toediening	10%
Bronnen	NCT03068780
Aanvullende opmerkingen	De behandelingsduur zal mogelijk duren tot wondgenezing. De toedieningsfrequentie is 1 maal per 3-4 dagen.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 464 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Baarman et al. J Eur Acad Dermatol Venereol. 2020 Oct 23.
Aanvullende opmerkingen	In Nederland zijn momenteel 464 patiënten bekend. Aangezien er momenteel geen goede behandelopties zijn zullen er veel van deze patiëntengroep in aanmerking kunnen komen.

Patiëntvolume

< 464

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Baarman et al. J Eur Acad Dermatol Venereol. 2020 Oct 23.

Aanvullende opmerkingen

In Nederland zijn momenteel 464 patiënten bekend. Aangezien er momenteel geen goede behandelopties zijn zullen er veel van deze patiëntengroep in aanmerking kunnen komen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	63.000,00 - 104.000,00
Bronnen	https://www.evaluate.com
Aanvullende opmerkingen	In Duitsland wordt verwacht dat de prijs van Filsuvez gemiddeld €63.000 per jaar zal bedragen. Eerdere inschattingen spraken van €104.000.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	38.744.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

38.744.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Aanvullende opmerkingen	Epidermolysis Bullosa is geen immunologische aandoening maar is toegevoegd aan het domein Chronische Immuunziekten vanwege technische redenen.