Vouw alle secties open

Beremagene geperpavec

Uitgebreide indicatie Dominant and recessive dystrophic epidermolysis bullosa (DEB)
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde
Totale kosten 85.702.000,00
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Beremagene geperpavec
Domein Chronische immuunziekten
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Huidziekten
Uitgebreide indicatie Dominant and recessive dystrophic epidermolysis bullosa (DEB)
Fabrikant Krystal Biotech
Werkingsmechanisme Gentherapie
Toedieningsweg Lokaal
Toedieningsvorm Gel
Aanvullende opmerkingen Het NVDV stelt dat behandeling door een BIG-geregistreerde verpleegkundige in een thuissituatie kan worden gegeven, hoewel wij adviseren om deze in eerste instantie in een ziekenhuis te starten. De bereiding van de behandeling hoeft niet noodzakelijkerwijs thuis plaats te vinden; dit kan ook in het ziekenhuis gedaan worden en moet binnen de gestelde termijn worden toegepast. Zowel extramurale als intramurale bekostiging voor dit product. (bovenstaand antwoord is onvoldoende om het af te wijzen voor het GVS omdat thuis toediening mogelijk kan).

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
ATMP Ja
Indieningsdatum November 2023
Verwachte registratie December 2024
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Palliatieve zorg
Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Het geneesmiddel lijkt veelbelovend en veilig uit de studies, ook de langere termijn effecten zijn gunstig. Het is geen permanente gentherapie en zal dus geappliqueerd moeten blijven worden (op nieuwe open wonden). De behandellast zal uiteraard wel afnemen omdat het wondoppervlak bij patiënten enorm gereduceerd wordt en de behandelde huid voor langere tijd veel minder kwetsbaar is. Er is op dit moment in Nederland geen ander goedgekeurd medicijn voor RDEB op de markt. Een ander middel wat in de pijplijn zit en wel al goedkeuring van EMA heeft is Fisulvez. Dit is echter niet een EB type specifieke behandeling of gentherapie (de studies met significante aantallen zijn echter alleen gericht op RDEB). Dit topicale middel heeft laten zien de wondgenezing te bevorderen, maar maakt de huid niet sterker an sich (dus blijft kwetsbaar voor nieuwe blaren en wonden). De versnelde wondgenezing is wel echt van grote waarde voor patiënten. Deze middelen hebben dus een compleet ander en wellicht complementair effect (omdat bij Vyjuvek een maximaal te gebruiken hoeveelheid per keer is).
Behandelduur doorlopend
Bronnen NCT04491604
Aanvullende opmerkingen Het betreft hier een doorlopende behandeling, de toedieningsfrequentie is nog niet bekend.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 146

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Afdeling Dermatologie, UMCG
Aanvullende opmerkingen In het UMC-Groningen worden momenteel alle patiënten voor deze aandoening behandeld. In 2020 waren er 146 patiënten met DEB (dominant en recessief) bekend.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 587.000,00
Bronnen https://antonhealth.com/fda-approves-new-topical-gene-tx-vyjuvek/
Aanvullende opmerkingen De prijs bedraagt $24,250 per dosis in de Verenigde Staten. Dit betekent grofweg dat een jaarbehandeling $631,000 per patiënt per jaar zal kosten. De prijs in Nederland is nog niet bekend.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

85.702.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.