Expand all sections

Beremagene geperpavec

Extended indication Dominant and recessive dystrophic epidermolysis bullosa (DEB)
Therapeutic value Possible added value
Total cost 85,702,000.00
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Beremagene geperpavec
Domain Chronic immune diseases
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Skin diseases
Extended indication Dominant and recessive dystrophic epidermolysis bullosa (DEB)
Manufacturer Krystal Biotech
Mechanism of action Gene therapy
Route of administration Local
Therapeutical formulation Gel
Additional remarks Het NVDV stelt dat behandeling door een BIG-geregistreerde verpleegkundige in een thuissituatie kan worden gegeven, hoewel wij adviseren om deze in eerste instantie in een ziekenhuis te starten. De bereiding van de behandeling hoeft niet noodzakelijkerwijs thuis plaats te vinden; dit kan ook in het ziekenhuis gedaan worden en moet binnen de gestelde termijn worden toegepast. Zowel extramurale als intramurale bekostiging voor dit product. (bovenstaand antwoord is onvoldoende om het af te wijzen voor het GVS omdat thuis toediening mogelijk kan).

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME)
ATMP Yes
Submission date November 2023
Expected Registration December 2024
Orphan drug Yes
Registration phase Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options Palliatieve zorg
Therapeutic value Possible added value
Substantiation Het geneesmiddel lijkt veelbelovend en veilig uit de studies, ook de langere termijn effecten zijn gunstig. Het is geen permanente gentherapie en zal dus geappliqueerd moeten blijven worden (op nieuwe open wonden). De behandellast zal uiteraard wel afnemen omdat het wondoppervlak bij patiënten enorm gereduceerd wordt en de behandelde huid voor langere tijd veel minder kwetsbaar is. Er is op dit moment in Nederland geen ander goedgekeurd medicijn voor RDEB op de markt. Een ander middel wat in de pijplijn zit en wel al goedkeuring van EMA heeft is Fisulvez. Dit is echter niet een EB type specifieke behandeling of gentherapie (de studies met significante aantallen zijn echter alleen gericht op RDEB). Dit topicale middel heeft laten zien de wondgenezing te bevorderen, maar maakt de huid niet sterker an sich (dus blijft kwetsbaar voor nieuwe blaren en wonden). De versnelde wondgenezing is wel echt van grote waarde voor patiënten. Deze middelen hebben dus een compleet ander en wellicht complementair effect (omdat bij Vyjuvek een maximaal te gebruiken hoeveelheid per keer is).
Duration of treatment continuous
References NCT04491604
Additional remarks Het betreft hier een doorlopende behandeling, de toedieningsfrequentie is nog niet bekend.

Expected patient volume per year

Patient volume

< 146

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Afdeling Dermatologie, UMCG
Additional remarks In het UMC-Groningen worden momenteel alle patiënten voor deze aandoening behandeld. In 2020 waren er 146 patiënten met DEB (dominant en recessief) bekend.

Expected cost per patient per year

Cost 587,000.00
References https://antonhealth.com/fda-approves-new-topical-gene-tx-vyjuvek/
Additional remarks De prijs bedraagt $24,250 per dosis in de Verenigde Staten. Dit betekent grofweg dat een jaarbehandeling $631,000 per patiënt per jaar zal kosten. De prijs in Nederland is nog niet bekend.

Potential total cost per year

Total cost

85,702,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No

Other information

There is currently no futher information available.