| Huidige behandelopties |
Er bestaan momenteel geen genezende of ziekte modificerende behandelingen voor CMT1. De behandeling is gericht op behoud, met fysiotherapie, ergotherapie, technische hulpmiddelen, orthesen, pijnbestrijding en in zeldzame gevallen orthopedische chirurgie. |
| Therapeutische waarde |
Nog geen inschatting mogelijk
Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
|
| Onderbouwing |
Het geneesmiddel laat preklinische werkzaamheid zien ten opzichte van placebo (1). Het geneesmiddel lijkt daarmee hoopvol voor een groep met hoge unmet need (2). Echter is het nog te vroeg om een inschatting te kunnen maken van de therapeutische waarde van dit middel in de klinische praktijk (2).
Follow-up studie van een eerdere studie en lopende fase 3 studie (primary completion date: maart 2024) zullen meer informatie moeten geven over de therapeutische waarde van dit middel (3, 4). |
| Behandelduur |
doorlopend |
| Toedieningsfrequentie |
2 maal per dag |
| Dosis per toediening |
5 ml |
| Bronnen |
Attarian, S., Young, P., Brannagan, T.H. et al. A double-blind, placebo-controlled, randomized trial of PXT3003 for the treatment of Charcot–Marie–Tooth type 1A. Orphanet J Rare Dis 16, 433 (2021). (PLEO-CMT, NCT02579759) (1); Expert opinie (2); NCT04762758 (Fase 3 studie) (3); NCT03023540 (PLEO-CMT-FU) (4) |