Axicabtagene ciloleucel

Extended indication	Yescarta is indicated for the treatment of adult patients with relapsed or refractory follicular lymphoma (FL) after three or more lines of systemic therapy.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Total cost	5,559,000.00
Registration phase	Registered and not reimbursed

Product

Active substance	Axicabtagene ciloleucel
Domain	Hematology
Reason of inclusion	Indication extension
Main indication	Indolent non-Hodgkin’s lymphoma
Extended indication	Yescarta is indicated for the treatment of adult patients with relapsed or refractory follicular lymphoma (FL) after three or more lines of systemic therapy.
Proprietary name	Yescarta
Manufacturer	Gilead
Portfolio holder	Gilead
Mechanism of action	CAR-T therapy
Route of administration	Intravenous
Therapeutical formulation	Intravenous drip
Budgetting framework	Intermural (MSZ)

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
ATMP	Yes
Submission date	August 2021
Expected Registration	June 2022
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registered and not reimbursed
Additional remarks	Positieve CHMP-opinie verkregen in april 2022.

Therapeutic value

Current treatment options	De huidige standaardbehandeling voor patiënten met FL met een recidief na eerstelijns behandeling bestaat uit een aantal immunochemotherapie opties, radiotherapie of radio-labeled antilichaam, rituximab monotherapie of in combinatie met lenalidomide, en idelalisib (in rituximab refractaire patiënten). In de derde of latere lijns behandeling kunnen dezelfde opties gebruikt worden voor zover deze nog niet gebruikt zijn, of kan er gekozen worden voor een op PECC (etoposide, chlorambucil, lomustine, prednisolon) of DHAP (dexamethason, cisplatin, cytarabine) gebaseerd chemotherapie schema. De behandelkeuze hangt af van de eerder gegeven behandelingen en de responsduur.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	In de 75 patiënten die 3 of meer eerdere behandellijnen had ontvangen was de ORR (objectieve responspercentage) 91% en het CR (complete respons)-percentage 77%. De mediane tijd tot respons was 1 maand (spreiding: 0,8 tot 3,1 maanden), de mediane DOR (duur van respons) was 38,6 maanden en het percentage responders die deze respons behielden was 62% in maand 24. Negenentwintig van de 75 FL-patiënten met 3 of meer eerdere therapielijnen bereikten aanvankelijk een PR (partial response), waarvan er 19 later CR bereikten.
Duration of treatment	one-off
Frequency of administration	1 times a day
Dosage per administration	Eenmalige infusie (one-off)
References	SmPC: https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/yescarta-epar-product-information_nl.pdf

Expected patient volume per year

Patient volume	17 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Dinnessen et al., Leukemia 2021(1); El-Galaly et al., Br J Haem 2015(2); Casulo et al., J Clin Oncol 2015 (3); Sortais et al., Ann Hematol 2020 (4); Freeman et al., Blood 2019 (5); Yoon et al., J Cancer 2021 (6); Lupiae FL registry (7);
Additional remarks	Er zijn 250 patiënten per jaar met folliculair lymfoom die een tweedelijns behandeling starten. Een deel van de FL patiënten met POD24 (n=48) die na een derdelijns-behandeling zijn uitbehandeld zal mogelijk gebruik maken van Axicabtagene ciloleucel. Er wordt verwacht dat er in de derde lijn 25 patiënten zullen zijn waarvan er 17 in aanmerking komen voor een CAR T-celtherapie.

Patient volume

17

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Dinnessen et al., Leukemia 2021(1); El-Galaly et al., Br J Haem 2015(2); Casulo et al., J Clin Oncol 2015 (3); Sortais et al., Ann Hematol 2020 (4); Freeman et al., Blood 2019 (5); Yoon et al., J Cancer 2021 (6); Lupiae FL registry (7);

Additional remarks

Er zijn 250 patiënten per jaar met folliculair lymfoom die een tweedelijns behandeling starten. Een deel van de FL patiënten met POD24 (n=48) die na een derdelijns-behandeling zijn uitbehandeld zal mogelijk gebruik maken van Axicabtagene ciloleucel. Er wordt verwacht dat er in de derde lijn 25 patiënten zullen zijn waarvan er 17 in aanmerking komen voor een CAR T-celtherapie.

Expected cost per patient per year

Cost	327,000.00
References	Fabrikant; Pakketadvies sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) voor volwassenen met recidiverend of refractair DLBCL en PMBCL na 2 of meer lijnen systemische therapie, ZIN 2019.
Additional remarks	De kosten van een eenmalige infusie van axi-cel zijn voor deze indicatie nog niet vastgesteld. De kosten kunnen mogelijk vergelijkbaar zijn met de indicatie waar reeds een uitspraak over gedaan is door middel van een pakketadvies.

Potential total cost per year

Total cost	5,559,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

5,559,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use	No

Indication extension

Indication extension	No
References	Addisinsight
Additional remarks	Geen verdere indicatie-uitbreidingen verwacht voor axicabtagene ciloleucel

Other information

There is currently no futher information available.