Vouw alle secties open

Axicabtagene ciloleucel

Yescarta

Uitgebreide indicatie Yescarta is indicated for the treatment of adult patients with diffuse large B‑cell lymphoma (DLBCL)
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde
Totale kosten 65.400.000,00
Registratiefase Geregistreerd en vergoed

Product

Werkzame stof Axicabtagene ciloleucel
Domein Hematologie
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Non-hodgkin lymfoom agressief
Uitgebreide indicatie Yescarta is indicated for the treatment of adult patients with diffuse large B‑cell lymphoma (DLBCL) and high-grade B-cell lymphoma (HGBL) that relapses within 12 months from completion of, or is refractory to, first-line chemoimmunotherapy.
Merknaam Yescarta
Fabrikant Gilead
Werkingsmechanisme CAR-T therapie
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Yescarta is al geregistreerd, voor deze indicatie na twee of meer lijnen systemische therapie.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Ja
Indieningsdatum December 2021
Verwachte registratie Oktober 2022
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd en vergoed
Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie september 2022 Er loopt een financieel arrangement tot 1 januari 2025

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Autologe stamceltransplantatie
Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing De EFS op 2-jr Yescarta was 41% versus SoC 16%. De mediane OS Yescarta NR versus SOC 25 maanden (NB 56% van de patiënten niet reagerend op SOC kreeg daarna nog immuuntherapie). De kwaliteit van leven verbetert ten opzichte van autologe stamceltransplantatie. Bij chemogevoelige ziekte is er voorkeur voor autologe stamceltransplantatie.
Behandelduur eenmalig
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening Eenmalige infusie.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 200

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen NKR (1); Raut et al. South Asian J Cancer. 2014 Jan-Mar; 3(1): 66–70; Casulo et al. Blood 2015 125:40-47; expertopinie
Aanvullende opmerkingen NKR (2015): 1.399 DLBLC en varianten (inclusief PMBCL); 474 FL. Ongeveer 50 tot 60% van de patiënten met DLBCL behalen complete remissie na eerstelijnstherapie. 30 tot 40% relapse en 10% refractory. Er wordt verwacht dat er uiteindelijk 200 patiënten in aanmerking komen, een gedeelte van de patiënten zal ASCT blijven ontvangen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 327.000,00
Bronnen Fabrikant; Pakketadvies sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) voor volwassenen met recidiverend of refractair DLBCL en PMBCL na 2 of meer lijnen systemische therapie, Zorginstituut Nederland 2019.
Aanvullende opmerkingen De kosten van een eenmalige infusie van axi-cel zijn €327.000 (inclusief conditionerende chemotherapie). De kosten kunnen mogelijk vergelijkbaar zijn met de indicatie waar reeds een uitspraak over gedaan is door middel van een pakketadvies.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

65.400.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Non-Hodgkin's lymphoma; Precursor cell lymphoblastic leukaemia-lymphoma.
Bronnen Addisinsight.
Aanvullende opmerkingen Lopende fase 2 studies.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.