Axatilimab

Axatilimab

Hematologie

Nieuw middel (specialité)

Graft versus Host

Patients with recurrent or refractory active chronic graft versus host disease who have received at least 2 lines of systemic therapy.

Incyte

Intraveneus

Infuus

Intramuraal (MSZ)

Colony-stimulating factor 1 receptor (CSF-1R)-dependent macrophages promote cGVHD fibrosis, and their elimination in preclinical studies ameliorated cGVHD. Axatilimab is a humanized monoclonal antibody that inhibits CSF-1R signaling and restrains macrophage development.

Centraal (EMA)

Nee

2024

2025

Klinische studies

NCT04710576

Na steroïden in de eerste lijn is de huidige standaard behandeling in de tweede lijn ruxolitinib. In de derde lijn is er nog geen standaard behandeling in de tweede lijn. Diverse middelen worden toegepast als derdelijnsbehandeling waaronder calcineurineremmers, mesenchymale stromale cellen (MSC), etanercept, antithymocyte globuline (ATG), mycofenolzuur, Infliximab, rituximab, et cetera.

Mogelijk meerwaarde voor een subgroep

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Het geneesmiddel heeft een ander werkingsmechanisme (CSF-1R antagonist) dan de op dit moment beschikbare tweedelijns en verder opties (hoewel imatinib ook CSF-1R inhibeert). Een voordeel ten opzichte van andere therapieën is dat er weinig interacties zijn (aangezien het een monoklonaal antilichaam betreft). Een recente fase 1/2 studie liet een overall response rate van 50% zien na 6 cycli behandeling bij patiënten met cGVHD die reeds 2 lijnen voorbehandeling hebben gehad. Tot nu toe zijn de geïncludeerde patiëntaantallen in de studie nog klein.

0,15 mg/kg)tot 3 mg/kg.

NCT03604692

20

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Expertopinie;

Jaarlijks worden in Nederland circa 600 allogene stamceltransplantaties uitgevoerd. In naar schatting de helft van de gevallen (=300) treedt enige vorm van Graft-versus-Host-ziekte op. De incidentie van ernstige chronische GVHD is sterk afhankelijk van het gebruikte transplantatie platform, maar is de afgelopen jaren sterk gedaald door het gebruik van onder andere ATG en post transplantatiecyclofosfamide. Het geschatte aantal patiënten is rond de 20 per jaar in Nederland.

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Er is op dit moment geen overige informatie.