Axatilimab

Extended indication	Patients with recurrent or refractory active chronic graft versus host disease who have received at least 2 lines of systemic therapy.
Therapeutic value	Possible added value for a subgroup
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Axatilimab
Domain	Hematology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Graft versus Host
Extended indication	Patients with recurrent or refractory active chronic graft versus host disease who have received at least 2 lines of systemic therapy.
Manufacturer	Incyte
Route of administration	Intravenous
Therapeutical formulation	Intravenous drip
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	Colony-stimulating factor 1 receptor (CSF-1R)-dependent macrophages promote cGVHD fibrosis, and their elimination in preclinical studies ameliorated cGVHD. Axatilimab is a humanized monoclonal antibody that inhibits CSF-1R signaling and restrains macrophage development.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
ATMP	No
Submission date	2024
Expected Registration	2025
Registration phase	Clinical trials
Additional remarks	NCT04710576

Therapeutic value

Current treatment options	Na steroïden in de eerste lijn is de huidige standaard behandeling in de tweede lijn ruxolitinib. In de derde lijn is er nog geen standaard behandeling in de tweede lijn. Diverse middelen worden toegepast als derdelijnsbehandeling waaronder calcineurineremmers, mesenchymale stromale cellen (MSC), etanercept, antithymocyte globuline (ATG), mycofenolzuur, Infliximab, rituximab, et cetera.
Therapeutic value	Possible added value for a subgroup
Substantiation	Het geneesmiddel heeft een ander werkingsmechanisme (CSF-1R antagonist) dan de op dit moment beschikbare tweedelijns en verder opties (hoewel imatinib ook CSF-1R inhibeert). Een voordeel ten opzichte van andere therapieën is dat er weinig interacties zijn (aangezien het een monoklonaal antilichaam betreft). Een recente fase 1/2 studie liet een overall response rate van 50% zien na 6 cycli behandeling bij patiënten met cGVHD die reeds 2 lijnen voorbehandeling hebben gehad. Tot nu toe zijn de geïncludeerde patiëntaantallen in de studie nog klein.
Dosage per administration	0,15 mg/kg)tot 3 mg/kg.
References	NCT03604692

Expected patient volume per year

Patient volume	20 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Expertopinie;
Additional remarks	Jaarlijks worden in Nederland circa 600 allogene stamceltransplantaties uitgevoerd. In naar schatting de helft van de gevallen (=300) treedt enige vorm van Graft-versus-Host-ziekte op. De incidentie van ernstige chronische GVHD is sterk afhankelijk van het gebruikte transplantatie platform, maar is de afgelopen jaren sterk gedaald door het gebruik van onder andere ATG en post transplantatiecyclofosfamide. Het geschatte aantal patiënten is rond de 20 per jaar in Nederland.

Patient volume

20

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Expertopinie;

Additional remarks

Jaarlijks worden in Nederland circa 600 allogene stamceltransplantaties uitgevoerd. In naar schatting de helft van de gevallen (=300) treedt enige vorm van Graft-versus-Host-ziekte op. De incidentie van ernstige chronische GVHD is sterk afhankelijk van het gebruikte transplantatie platform, maar is de afgelopen jaren sterk gedaald door het gebruik van onder andere ATG en post transplantatiecyclofosfamide. Het geschatte aantal patiënten is rond de 20 per jaar in Nederland.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.