Avatrombopag

Uitgebreide indicatie	Treatment of severe thrombocytopenia in adult patients with chronic liver disease who are scheduled to undergo an invasive procedure.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten	1.300.000,00
Registratiefase	Geregistreerd en vergoed

Product

Werkzame stof	Avatrombopag
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie	Treatment of severe thrombocytopenia in adult patients with chronic liver disease who are scheduled to undergo an invasive procedure.
Merknaam	Doptelet
Fabrikant	Sobi
Werkingsmechanisme	Receptoragonist
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Capsule
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	Meer informatie over de werking van het product: "small-molecule thrombopoietin receptor (c-Mpl) agonist that stimulates platelet production."

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Indieningsdatum	Juni 2018
Verwachte registratie	Juni 2019
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Geregistreerd en vergoed
Aanvullende opmerkingen	Study 302: durable platelet responses. Positieve CHMP-opinie april 2019. Geregistreerd in juni 2019. GVS-advies gepubliceerd in juni 2021.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Op dit moment enkel platelet transfusie, in de toekomst ook wellicht lusutrombopag.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Behandelduur	Gemiddeld 5 dag/dagen
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Dosis per toediening	40 of 60 mg
Bronnen	NCT01438840
Aanvullende opmerkingen	Dosering is afhankelijk van platelet count

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	100 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	GIP-databank, 2016
Aanvullende opmerkingen	Het aantal personen in Nederland met ITP wordt geschat op ongeveer 5 op de 100.000 mensen (=850 personen). Aantal gebruikers eltrombopag is 343, terwijl dit voor meer indicaties is geregistreerd dan ITP. Gezien de verwachte gelijke waarde is een realistisch patiëntaantal 100 personen.

Patiëntvolume

100

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

GIP-databank, 2016

Aanvullende opmerkingen

Het aantal personen in Nederland met ITP wordt geschat op ongeveer 5 op de 100.000 mensen (=850 personen). Aantal gebruikers eltrombopag is 343, terwijl dit voor meer indicaties is geregistreerd dan ITP. Gezien de verwachte gelijke waarde is een realistisch patiëntaantal 100 personen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	13.000,00
Bronnen	fabrikant
Aanvullende opmerkingen	GIP databank geeft voor eltrombopag in 2016, €13.139 per patiënt per jaar aan. Dit is echter een inschatting. Kosten per patiënt van eltrombopag gaat om een niet helemaal vergelijkbare patiëntenpopulatie. Wat betreft ITP: Zoals in de huidige Horizonscan Geneesmiddelen ook al is aangegeven, is eltrombopag voor meerdere indicaties geregistreerd. Voor Doptelet zal het waarschijnlijk alleen om volwassen patiënten met ITP gaan (voor eltrombopag ook om kinderen).

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	1.300.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

1.300.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Thrombocytopenia - associated with liver disease, pre-surgical procedure
Bronnen	SPS

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.