Expand all sections

Avatrombopag

Doptelet

Extended indication Treatment of severe thrombocytopenia in adult patients with chronic liver disease who are scheduled
Therapeutic value No estimate possible yet
Total cost 1,300,000.00
Registration phase Registered and reimbursed

Product

Active substance Avatrombopag
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Other non-oncological hematological medications
Extended indication Treatment of severe thrombocytopenia in adult patients with chronic liver disease who are scheduled to undergo an invasive procedure.
Proprietary name Doptelet
Manufacturer Sobi
Mechanism of action Receptor agonist
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Capsule
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional remarks Meer informatie over de werking van het product: "small-molecule thrombopoietin receptor (c-Mpl) agonist that stimulates platelet production."

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date June 2018
Expected Registration June 2019
Orphan drug No
Registration phase Registered and reimbursed
Additional remarks Study 302: durable platelet responses. Positieve CHMP-opinie april 2019. Geregistreerd in juni 2019. GVS-advies gepubliceerd in juni 2021.

Therapeutic value

Current treatment options Op dit moment enkel platelet transfusie, in de toekomst ook wellicht lusutrombopag.
Therapeutic value No estimate possible yet
Duration of treatment Average 5 day / days
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 40 of 60 mg
References NCT01438840
Additional remarks Dosering is afhankelijk van platelet count

Expected patient volume per year

Patient volume

100

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References GIP-databank, 2016
Additional remarks Het aantal personen in Nederland met ITP wordt geschat op ongeveer 5 op de 100.000 mensen (=850 personen). Aantal gebruikers eltrombopag is 343, terwijl dit voor meer indicaties is geregistreerd dan ITP. Gezien de verwachte gelijke waarde is een realistisch patiëntaantal 100 personen.

Expected cost per patient per year

Cost 13,000.00
References fabrikant
Additional remarks GIP databank geeft voor eltrombopag in 2016, €13.139 per patiënt per jaar aan. Dit is echter een inschatting. Kosten per patiënt van eltrombopag gaat om een niet helemaal vergelijkbare patiëntenpopulatie. Wat betreft ITP: Zoals in de huidige Horizonscan Geneesmiddelen ook al is aangegeven, is eltrombopag voor meerdere indicaties geregistreerd. Voor Doptelet zal het waarschijnlijk alleen om volwassen patiënten met ITP gaan (voor eltrombopag ook om kinderen).

Potential total cost per year

Total cost

1,300,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Thrombocytopenia - associated with liver disease, pre-surgical procedure
References SPS

Other information

There is currently no futher information available.