Vouw alle secties open

Avapritinib

AYVAKYT

Uitgebreide indicatie Advanced systemic mastocytosis (AdvSM). AYVAKYT is indicated as monotherapy for the treatment of
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten 13.502.791,75
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Avapritinib
Domein Hematologie
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Myeloproliferatieve aandoeningen
Uitgebreide indicatie Advanced systemic mastocytosis (AdvSM). AYVAKYT is indicated as monotherapy for the treatment of adult patients with aggressive systemic mastocytosis (ASM), systemic mastocytosis with an associated haematological neoplasm (SM-AHN) or mast cell leukaemia (MCL), after at least one systemic therapy.
Merknaam AYVAKYT
Fabrikant Blueprint Medicines
Werkingsmechanisme Tyrosine kinase remmer
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Tablet
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum Februari 2021
Verwachte registratie Maart 2022
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie ontvangen in januari 2022. Avapritinib is een nieuw intramuraal geneesmiddel. Op 24 maart 2022 heeft de Europese Commissie een handelsvergunning afgegeven voor een nieuwe indicatie van avapritinib. Het betreft de behandeling als monotherapie van volwassen patiënten met agressieve systemische mastocytose (ASM), systemische mastocytose met een geassocieerd hematologisch neoplasma (SM-AHN) of mestcelleukemie (MCL), na tenminste één systemische therapie. Deze aandoeningen vallen onder de overkoepelende indicatie: geavanceerd systemische mastocystose (AdvSM). Dit middel is voor deze indicatie in de sluis geplaatst.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Midostaurine, Mestcel-eradicatietherapie, Interferon-alfa in combinatie met prednison, Imatinib, Cladribine. Voor agressieve varianten van mastocytose kan mestcel-eradicatietherapie geïndiceerd zijn. In uitzonderlijke gevallen is allogene stamceltransplantatie een optie, meestal als er een bijkomende hematologische maligniteit is.
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Behandelduur Mediaan 38.3 maand/maanden
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 200mg
Bronnen https://www.nature.com/articles/s41591-021-01539-8; NCT03580655; NCT02561988
Aanvullende opmerkingen In PATHFINDER (NCT03580655) werd de werkzaamheid van AYVAKIT bij de behandeling van AdvSM gebaseerd op het totale responspercentage (ORR) bij 53 patiënten met AdvSM. De patiënten zijn gedoseerd met maximaal 200mg per dag. Avapritinib werd continu toegediend in cycli van 28 dagen tot progressie, intolerantie of ontwenning. Voor alle evalueerbare patiënten was de mediane duur van de respons 38,3 maanden (95% betrouwbaarheidsinterval).

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 35

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen https://www.ntvg.nl/artikelen/systemische-mastocytose-een-heterogene-ziekte (1); Cohen SS, Skovbo S, Vestergaard H, Kristensen T, Møller M, Bindslev-Jensen C, Fryzek JP, Broesby-Olsen S. Epidemiology of systemic mastocytosis in Denmark. Br J Haematol. 2014 Aug;166(4):521-8. doi: 10.1111/bjh.12916. Epub 2014 Apr 25. PMID: 24761987 (2); Expertopinie (3).
Aanvullende opmerkingen Systemische mastocytose is een zeldzame ziekte die wordt veroorzaakt door een overmatige deling van afwijkende mestcellen. Door de grote variatie aan symptomen en de relatieve onbekendheid met de ziekte wordt de diagnose vaak laat gesteld. De incidentie in Denemarken wordt geschat op 0,06 per 100.000 inwoners. Volgens het Nederlandse expertisecentrum voor Mastocytose is de incidentie ongeveer 15 patiënten per jaar, plus een prevalent cohort van 20 patiënten (3).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten < 385.794,05
Bronnen Medicijnkosten.nl
Aanvullende opmerkingen Prijs per 200mg pil: €1.056,97 Kosten per jaar: € 385.794,05 Dit middel is in de sluis geplaatst tot er een financieel arrangement overeengekomen is.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

13.502.791,75

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.