Avapritinib

Avapritinib

Chronische immuunziekten

Indicatieuitbreiding

Chronische immuunziekten, overig

Extension of indication to include treatment of adult patients with indolent systemic mastocytosis (ISM) with moderate to severe symptoms inadequately controlled on symptomatic treatment.

Ayvakyt

Blueprint Medicines

Blueprint Medicines

Tyrosine kinase remmer

Oraal

Tablet

Intramuraal (MSZ)

UMCG and Erasmus Rotterdam

Centraal (EMA)

Normaal traject

Nee

Januari 2023

Januari 2024

Ja

Positieve CHMP-opinie

Positieve CHMP-opinie november 2023

Tot op heden is er geen behandeling die de mestcellen kan doen verdwijnen. De therapie is dan ook vooral gericht op het kalmeren van de mestcellen en het wegvangen van de stoffen die zijn vrijgekomen. In de meeste gevallen worden zogenaamde histamine groep I- en groep II-blokkers voorgeschreven.

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Dit geneesmiddel wordt al voorgeschreven bij patiënten met een vorm van gevorderde systemische mastocystose. In de fase 2 PIONEER trial bij patiënten met indolente mastocystose werden de primaire eindpunten gehaald.

doorlopend

1 maal per dag

200 mg

PIONEER (NCT03731260)

1.980

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Van Doormaal JJ et al. Prevalence of indolent systemic mastocytosis in a Dutch region. J Allergy Clin Immunol. 2013(1); Orphanet (2)

Systemische mastocytose is een zeldzame ziekte die wordt veroorzaakt door een overmatige deling van afwijkende mestcellen. Door de grote variatie aan symptomen en de relatieve onbekendheid met de ziekte wordt de diagnose vaak laat gesteld. De prevalentie van systemische mastocytose is ongeveer 13 per 100.000 Nederlanders. Dit betekent dat er zo’n 2.200 patiënten in Nederland zijn (1). Indolente SM (ISM) vertegenwoordigt 90% van alle gevallen van SM (2). Dit betekent dat er volgens de huidige indicatie 1.980 patiënten in aanmerking zullen komen in Nederland.

< 385.794,05

Medicijnkosten.nl

Prijs per 200mg pil: €1.056,97 
Kosten per jaar: €385.794,05 wanneer vergelijkbaar ingezet met geregistreerde indicatie.

763.872.219,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Nee

Adis Insight geeft alleen studies aan die nog wat verder van registratie afzitten: Phase II Haematological malignancies, Phase I/IISolid tumours

Er is op dit moment geen overige informatie.