Avalglucosidase alfa

Avalglucosidase alfa

Metabolism and Endocrinology

New medicine (specialité)

Metabolic diseases

For long-term enzyme replacement therapy for the treatment of patients with Pompe disease.

Nexviadyme

Sanofi

Enzyme replacement therapy

Intravenous

Powder for injection / infusion solution

Intermural (MSZ)

Erasmus MC, Rotterdam

Avalglucosidase alfa is een tweede generatie acid alpha-glucosidase (GAA) enzym dat ontwikkeld is met het doel om beter te worden opgenomen in spiercellen.

Centralised (EMA)

No

September 2020

June 2022

Yes

Registered

Positieve CHMP-opinie juli 2021. De fabrikant heeft een verzoek tot herbeoordeling ingediend aangezien de CHMP het actieve bestanddeel niet als nieuw beschouwd. In November 2021 leidde dit tot hetzelfde oordeel van de EMA. Na de herbeoordeling van EMA is het geneesmiddel in de sluis geplaatst. Aangezien het verwachtte macrokostenbeslag van het geneesmiddel voor deze behandelingen meer dan €20 miljoen per jaar bedraagt, zullen deze en alle toekomstige indicaties van avalglucosidase alfa niet zonder meer deel zullen uitmaken van het basispakket. Op verzoek van de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) beoordeelt Zorginstituut Nederland of avalglucosidase alfa (Nexviadyme®) vergoed kan worden uit het basispakket van de zorgverzekering. Start beoordeling dossier	in mei 2023. Publicatie advies verwacht in mei 2024.

Alglucosidase alfa (Myozyme)

Possible added value

De eerste resultaten uit de fase 3 studie (NCT0278274), waarbij vergeleken wordt met alglucosidase alfa (Myozyme) zijn recent gepresenteerd. Er werd non inferioriteit aangetoond in respiratoire functie en mobiliteit ten opzichte van Myozyme. Patiënten in de avalglucosidase alfa groep waren in staat om 30 meter verder te lopen in 6 minuten dan de patiënten in de Myozyme groep. Vergelijkbare resultaten werden gevonden in spierkracht. De veiligheid van beide geneesmiddelen werd gelijk bevonden. In de toekomst zal mogelijk ook cipaglucosidase alfa / miglustat geregistreerd worden voor dezelfde indicatie.

continuous

1 times every 2 weeks

20mg/kg lichaamsgewicht

Pena LDM. et al, Neuromuscul. Disord. 2019 Mar 01;29(3)167-186; NCT0278274

130

Market share is generally not included unless otherwise stated.

GIPdatabank

In 2018 waren er 129 gebruikers van Myozyme (alglucosidase alfa). Het aantal nieuw gediagnosticeerde patiënten met de ziekte van Pompe is heel beperkt. De verwachting van experts is gegeven de indicatie dat alle patiënten die nu alglucosidase alfa krijgen naar verwachting overstappen naar avalglucosidase alfa. Om die reden potentieel patiëntvolume geschat op 130 patiënten.

> 467,000.00

GIPdatabank

In 2018 werd er gemiddeld €467.224 vergoed voor alglucosidase. Indien deze nieuwere vorm beter werkt is de verwachting dat dit meer zal kosten.

60,710,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

There is currently nothing known about off label use.

No

Dit enzym werkt alleen bij de ziekte van Pompe en zal niet voor andere indicaties gebruikt gaan worden.

There is currently no futher information available.