Vouw alle secties open

Avalglucosidase alfa

Uitgebreide indicatie For long-term enzyme replacement therapy for the treatment of patients with Pompe disease.
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde
Totale kosten 60.710.000,00
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Avalglucosidase alfa
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie For long-term enzyme replacement therapy for the treatment of patients with Pompe disease.
Fabrikant Sanofi
Werkingsmechanisme Enzymvervangende therapie
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Poeder voor injectie/infusieoplossing
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum Erasmus MC, Rotterdam
Aanvullende opmerkingen Avalglucosidase alfa is een tweede generatie acid alpha-glucosidase (GAA) enzym dat ontwikkeld is met het doel om beter te worden opgenomen in spiercellen.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Indieningsdatum September 2020
Verwachte registratie Oktober 2021
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen Datum indiening eind 2020 en verwachte registratie in tweede helft 2021.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Alglucosidase alfa (Myozyme)
Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing De eerste resultaten uit de fase 3 studie (NCT0278274), waarbij vergeleken wordt met alglucosidase alfa (Myozyme) zijn recent gepresenteerd. Er werd non inferioriteit aangetoond in respiratoire functie en mobiliteit ten opzichte van Myozyme. Patiënten in de avalglucosidase alfa groep waren in staat om 30 meter verder te lopen in 6 minuten dan de patiënten in de Myozyme groep. Vergelijkbare resultaten werden gevonden in spierkracht. De veiligheid van beide geneesmiddelen werd gelijk bevonden. In de toekomst zal mogelijk ook cipaglucosidase alfa / miglustat geregistreerd worden voor dezelfde indicatie.
Behandelduur doorlopend
Toedieningsfrequentie 1 maal per 2 weken
Dosis per toediening 20mg/kg lichaamsgewicht
Bronnen Pena LDM. et al, Neuromuscul. Disord. 2019 Mar 01;29(3)167-186; NCT0278274

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

130

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen GIPdatabank
Aanvullende opmerkingen In 2018 waren er 129 gebruikers van Myozyme (alglucosidase alfa). Het aantal nieuw gediagnosticeerde patiënten met de ziekte van Pompe is heel beperkt. De verwachting van experts is gegeven de indicatie dat alle patiënten die nu alglucosidase alfa krijgen naar verwachting overstappen naar avalglucosidase alfa. Om die reden potentieel patiëntvolume geschat op 130 patiënten.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten > 467.000,00
Bronnen GIPdatabank
Aanvullende opmerkingen In 2018 werd er gemiddeld €467.224 vergoed voor alglucosidase. Indien deze nieuwere vorm beter werkt is de verwachting dat dit meer zal kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

60.710.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Aanvullende opmerkingen Dit enzym werkt alleen bij de ziekte van Pompe en zal niet voor andere indicaties gebruikt gaan worden.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.