Vouw alle secties open

Ataluren

Translarna

Uitgebreide indicatie Extension of Indication to include non-ambulatory patients with Duchenne muscular dystrophy.
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten 5.082.000,00
Registratiefase Negatieve CHMP-opinie

Product

Werkzame stof Ataluren
Domein Neurologische aandoeningen
Reden van opname Generiek middel
Hoofdindicatie Duchenne
Uitgebreide indicatie Extension of Indication to include non-ambulatory patients with Duchenne muscular dystrophy.
Merknaam Translarna
Fabrikant PTC
Werkingsmechanisme Overig
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Granulaat
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen De interactie van ataluren met het ribosoom zorgt ervoor dat deze over het nonsense stopcodon in het mRNA molecuul heen leest, waardoor de aanmaak van een volledig dystrofine-eiwit weer mogelijk is.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum December 2018
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Negatieve CHMP-opinie
Aanvullende opmerkingen Ataluren is in 2017 niet opgenomen in het GVS voor de initiële indicatie en wordt dus niet vergoed. Negatieve CHMP-opinie in juni 2019. Na herbeoordeling opnieuw een negatieve CHMP-opinie in oktober 2019. Oktober 2024: Na een heronderzoek van de beschikbare gegevens heeft de EMA zijn eerdere aanbeveling bevestigd om de voorwaardelijke vergunning voor het in de handel brengen van Translarna (ataluren) niet te verlengen. In deze laatste beoordelingsronde werd geconcludeerd dat de werkzaamheid van Translarna niet is bevestigd.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Geen
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Nog onduidelijk wat de waarde van dit geneesmiddel is.
Behandelduur doorlopend
Toedieningsfrequentie 3 maal per dag
Dosis per toediening 10-20 mg/kg
Bronnen SmPC

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 22

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Spierziekten Nederland; GVS-report Translarna. ZiN November 2017, Database LUMC
Aanvullende opmerkingen Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie. Ongeveer 10% heeft een nonsensemutatie die kan worden behandeld met ataluren. De database van het LUMC laat zien dat er 33 jongens met deze mutatie in principe geschikt zijn voor behandeling met ataluren (geboren na 1 januari 1994). Het aantal ambulante patiënten vanaf 5 jaar wat is ingeschat voor initiële indicatie is 11. Er blijven dus ongeveer 22 patiënten over die mogelijk in aanmerking zouden komen voor deze indicatieuitbreiding. Dit betreft echter een maximum, gezien er mogelijk een leeftijdsgrens zal gelden voor dit geneesmiddel.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 231.000,00
Bronnen SmPC; G-standaard
Aanvullende opmerkingen Een patiënt van 20kg dient drie sachets van 250mg per dag in te nemen. Gedurende een jaar verbruikt de patiënt dus 1.095 sachets per jaar. Een sachet van 250mg kost €210,60 (exclusief BTW). Per jaar kost een behandeling voor deze patiënt €230.607.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

5.082.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Aniridia, Dravet
Bronnen Pijplijn PTC
Aanvullende opmerkingen Voor beide indicaties lopen momenteel fase 2 studies.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.