Expand all sections

Ataluren

Translarna

Extended indication Extension of Indication to include non-ambulatory patients with Duchenne muscular dystrophy.
Therapeutic value No estimate possible yet
Total cost 5,082,000.00
Registration phase Negative CHMP opinion

Product

Active substance Ataluren
Domain Neurological disorders
Reason of inclusion Generic
Main indication Duchenne
Extended indication Extension of Indication to include non-ambulatory patients with Duchenne muscular dystrophy.
Proprietary name Translarna
Manufacturer PTC
Mechanism of action Other
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Granulate
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional remarks De interactie van ataluren met het ribosoom zorgt ervoor dat deze over het nonsense stopcodon in het mRNA molecuul heen leest, waardoor de aanmaak van een volledig dystrofine-eiwit weer mogelijk is.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date December 2018
Orphan drug Yes
Registration phase Negative CHMP opinion
Additional remarks Ataluren is in 2017 niet opgenomen in het GVS voor de initiële indicatie en wordt dus niet vergoed. Negatieve CHMP-opinie in juni 2019. Na herbeoordeling opnieuw een negatieve CHMP-opinie in oktober 2019. Oktober 2024: Na een heronderzoek van de beschikbare gegevens heeft de EMA zijn eerdere aanbeveling bevestigd om de voorwaardelijke vergunning voor het in de handel brengen van Translarna (ataluren) niet te verlengen. In deze laatste beoordelingsronde werd geconcludeerd dat de werkzaamheid van Translarna niet is bevestigd.

Therapeutic value

Current treatment options Geen
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation Nog onduidelijk wat de waarde van dit geneesmiddel is.
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 3 times a day
Dosage per administration 10-20 mg/kg
References SmPC

Expected patient volume per year

Patient volume

< 22

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Spierziekten Nederland; GVS-report Translarna. ZiN November 2017, Database LUMC
Additional remarks Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie. Ongeveer 10% heeft een nonsensemutatie die kan worden behandeld met ataluren. De database van het LUMC laat zien dat er 33 jongens met deze mutatie in principe geschikt zijn voor behandeling met ataluren (geboren na 1 januari 1994). Het aantal ambulante patiënten vanaf 5 jaar wat is ingeschat voor initiële indicatie is 11. Er blijven dus ongeveer 22 patiënten over die mogelijk in aanmerking zouden komen voor deze indicatieuitbreiding. Dit betreft echter een maximum, gezien er mogelijk een leeftijdsgrens zal gelden voor dit geneesmiddel.

Expected cost per patient per year

Cost 231,000.00
References SmPC; G-standaard
Additional remarks Een patiënt van 20kg dient drie sachets van 250mg per dag in te nemen. Gedurende een jaar verbruikt de patiënt dus 1.095 sachets per jaar. Een sachet van 250mg kost €210,60 (exclusief BTW). Per jaar kost een behandeling voor deze patiënt €230.607.

Potential total cost per year

Total cost

5,082,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Aniridia, Dravet
References Pijplijn PTC
Additional remarks Voor beide indicaties lopen momenteel fase 2 studies.

Other information

There is currently no futher information available.