ARI-0001

Uitgebreide indicatie	Patients With CD19 + Acute Lymphoid Leukemia Resistant or Refractory to Therapy.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten	3.750.000,00
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	ARI-0001
Domein	Hematologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	ALL
Uitgebreide indicatie	Patients With CD19 + Acute Lymphoid Leukemia Resistant or Refractory to Therapy.
Werkingsmechanisme	CAR-T therapie
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Adult differentiated autologous T-cells from peripheral blood, expanded and transducted with a lentivirus to express a chimeric antigen receptor with anti-CD19 specificity [A3B1] conjugated to the 4-aBB and CD3z co-stimulatory regions. Het geneesmiddel wordt ontwikkeld door Hospital Clínic de Barcelona.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
ATMP	Ja
Indieningsdatum	2024
Verwachte registratie	2025
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Klinische studies
Aanvullende opmerkingen	Primary completion datum fase 2 studie in maart 2022.

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Patiënten worden behandeld met op de zorg locatie geproduceerde CAR T-cellen. Registratie op basis van fase 2 studie (Prime). In de fase 2 studie heeft 79% eerder HSCT gehad. De mediane PFS is 7,83 maanden en de 2-yr PFS is 38%, mediane overall survival is NR en 2-yr overall survival is 53% (n=3). Het geneesmiddel lijkt vooralsnog effectief te zijn. Alle patiënten in de klinische studie hebben al een allogene stamceltransplantatie gehad en blinotumumab, er wordt een goede respons waargenomen.
Dosis per toediening	0,4-5 × 10^6 ARI-0001 cells/kg
Bronnen	NCT03144583; NCT04778579
Aanvullende opmerkingen	Initially as a single dose and later split into 3 fractions (10%, 30% and 60%) with full administration depending on the absence of cytokine release syndrome (CRS).

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	10 - 15 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	NKR (1); Expert opinie (2);
Aanvullende opmerkingen	Geschatte aantallen op basis van NKR gegevens over 2017-2018 waren er 180 patiënten met ALL per jaar (1). Er wordt verwacht dat er voor deze behandeling 10 tot 15 patiënten in aanmerking zullen komen afhankelijk van de uiteindelijke lijn en voorbehandeling (2).

Patiëntvolume

10 - 15

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

NKR (1); Expert opinie (2);

Aanvullende opmerkingen

Geschatte aantallen op basis van NKR gegevens over 2017-2018 waren er 180 patiënten met ALL per jaar (1). Er wordt verwacht dat er voor deze behandeling 10 tot 15 patiënten in aanmerking zullen komen afhankelijk van de uiteindelijke lijn en voorbehandeling (2).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	< 300.000,00
Bronnen	https://www.barnaclinic.com/blog/en/blog/car-t-ari-0001-prime-designation-ema/
Aanvullende opmerkingen	In een artikel wordt aangegeven dat de kosten per patiënt boven de €300.000 liggen in de Verenigde Staten. Het is duur omdat het voor iedere patiënt op maat gemaakt wordt. De fabrikant geeft aan dat zij dit vele malen goedkoper op de brengen, maar een exacte prijs wordt nog niet genoemd.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	3.750.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

3.750.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.