Expand all sections

Apraglutide

Extended indication Apraglutide monotherapy for treatment of Short-bowel syndrome in adults and elderly with intestinal-
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Apraglutide
Domain Chronic immune diseases
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Bowel diseases
Extended indication Apraglutide monotherapy for treatment of Short-bowel syndrome in adults and elderly with intestinal-failure receiving parenteral support, secondary to surgical resection of the small intestine with either stoma or colon-in-continuity
Manufacturer Ironwood
Mechanism of action Glucagon analogue
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Powder for injection / infusion solution
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional remarks Apraglutide is een glucagon-like peptide-2 (GLP-2) analoog.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date February 2025
Expected Registration March 2026
Orphan drug Yes
Registration phase Clinical trials
Additional remarks Primary completion in januari 2024. Indieningsdatum en verwachte registratie op basis van IHSI-inschatting.

Therapeutic value

Current treatment options GLP-2 analogen. Teduglutide is geregistreerd maar wordt nog niet in Nederland vergoed. Glepaglutide is in ontwikkeling.
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation De STARS Fase III-studie liet zien dat patiënten met short bowel syndrome with intestinal failure (SBS-IF) minder afhankelijk werden van wekelijkse totaal parenterale voeding (TPV). GLP-2 behandeling is de enige beschikbare behandeling voor SBS-IF en TPV-afhankelijkheid en is over het algemeen effectief. Apraglutide en glepaglutide zijn langwerkende preparaten van GLP-2 analogen en de resultaten die er zijn zien er goed uit. Hoe deze onderling van elkaar verschillen is op dit moment nog niet bekend.
Duration of treatment Not found
Frequency of administration 1 times a week
References NCT04627025 (STARS)
Additional remarks Effectief wordt gezien als tenminste een 20% reductie in TPV en of vochtbehoefte. Er gaat in het AUMC binnenkort een ZIN-vergoedingstraject lopen voor teduglutide voor kinderen en volwassenen met short bowel syndroom en TPV-afhankelijkheid. De criteria voor de volwassenen voor tijdelijke vergoeding (traject loopt 5 jaar, mensen kunnen 3 jaar worden behandeld) zijn beperkt tot mensen met ten minste 14L wekelijkse TPV en of vochtbehoefte of short bowel op basis van IBD. Dit is gebaseerd op een post hoc analyse. Echter zijn er nieuwe analyses dat juist de mensen met minder TPV en of vochtbehoefte de mensen zijn die mogelijk volledig van TPV kunnen afwennen. Daarnaast hebben veel mensen die volledig afhankelijk zijn van TPV voor hun calorische of vochtbehoefte minder dan 14L/week, omdat hun calorische behoefte lager ligt. Iemand van 160cm heeft bijvoorbeeld geen 14L TPV nodig per week.

Expected patient volume per year

Patient volume

200 - 230

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Intestinal Failure Unit (expertisecentrum). Amsterdam UMC. 2024 (1). Crohniek. Crohn en Colitis Ulcerosa Vereniging Nederland. 2019 (2).
Additional remarks In het Amsterdam UMC, locatie AMC, werden in 2017 circa 190 volwassenen en 40 kinderen behandeld voor SBS (1). In Nederland heeft 1 op de 86.000 mensen short bowel syndroom/darmfalen (2).

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.