Vouw alle secties open

Apadamtase alfa

Adzynma

Uitgebreide indicatie Adzynma is an enzyme replacement therapy (ERT) indicated for the treatment of ADAMTS13 deficiency in
Therapeutische waarde Mogelijk voordeel in toedieningsgemak
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Apadamtase alfa
Domein Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie Adzynma is an enzyme replacement therapy (ERT) indicated for the treatment of ADAMTS13 deficiency in children and adult patients with congenital thrombotic thrombocytopenic purpura (cTTP)
Merknaam Adzynma
Fabrikant Takeda
Portfoliohouder Takeda
Werkingsmechanisme Enzym
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Poeder voor injectie/infusieoplossing
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum https://bloedziekten.nl/ttp/waar-terecht/
Aanvullende opmerkingen TAK-755 replaces the missing or deficient ADAMTS-13 enzyme

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum September 2023
Verwachte registratie Augustus 2024
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Infusion of plasma or plasma exchange (PEX) to replace ADAMTS-13 is the standard of care in cTTP. Plasma infusions are burdensome for patients and can achieve about 25% of normal ADAMTS-13 levels.
Therapeutische waarde

Mogelijk voordeel in toedieningsgemak

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Conceptueel heeft het geneesmiddel meerwaarde. Het werkingsmechanisme is interessant. Er kan een meerwaarde zijn ten opzichte van plasma vanwege de belasting van plasma-infusie/ferese en het bereiken van hogere spiegels, theoretisch is het ook veiliger. Resultaten op overleving en kwaliteit van leven moeten nog afgewacht worden. Het ziet er naar uit dat het minder belastend is. Het is nog moeilijk om te zeggen of dit middel superieur is aan SoC, maar met dit middel wordt makkelijker ADAMTS13-activiteit genormaliseerd (3). Het biedt in ieder geval mogelijk een voordeel in toedieningsgemak omdat het thuis toegediend kan worden.
Toedieningsfrequentie 1 maal per 2 weken
Dosis per toediening 40 IU/kg
Bronnen NCT03393975 (1); Amsis et al. NEJM. 2022 (2); Scully et al. NEJM. 2024 (3).
Aanvullende opmerkingen Prophylactic and on-demand treatment with other dosing scheme, monotherapy (without infusion of plasma or plasma exchange).

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

0 - 5

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Expertopinie
Aanvullende opmerkingen cTTP is een zeer zeldzaam ziektebeeld. Wereldwijd wordt het aantal patiënten geschat op minder dan 150 patiënten. Het patiëntaantal in Nederland is niet bekend, maar zal extreem laag zijn. Er wordt verwacht dat er hooguit 5 patiënten in aanmerking zullen komen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen Managed Healthcare Executive
Aanvullende opmerkingen Een online bron zegt dat een jaarbehandeling in de Verenigde Staten $245.000 voor een 72 kg persoon gaat kosten. Omgerekend is dit ~€232.340. De prijs in de Verenigde Staten is doorgaans hoger dan in Nederland.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Off-label gebruik Nee

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Immune-mediated Thrombotic Thrombocytopenic Purpura (iTTP)

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.