Vouw alle secties open

Apadamtase alfa

TAK-755

Uitgebreide indicatie Congenital (or hereditary) Thrombotic Thrombocytopenic Purpura (cTTP)
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Positieve CHMP-opinie

Product

Werkzame stof Apadamtase alfa
Domein Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie Congenital (or hereditary) Thrombotic Thrombocytopenic Purpura (cTTP)
Merknaam TAK-755
Fabrikant Takeda
Portfoliohouder Takeda
Werkingsmechanisme Enzym
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Poeder voor injectie/infusieoplossing
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum https://bloedziekten.nl/ttp/waar-terecht/
Aanvullende opmerkingen TAK-755 replaces the missing or deficient ADAMTS-13 enzyme

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum September 2023
Verwachte registratie Augustus 2024
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Positieve CHMP-opinie

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Infusion of plasma or plasma exchange (PEX) to replace ADAMTS-13 is the standard of care in cTTP. Plasma infusions are burdensome for patients and can achieve about 25% of normal ADAMTS-13 levels.
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Conceptueel heeft het geneesmiddel meerwaarde. Het werkingsmechanisme is interessant. Er kan een meerwaarde zijn ten opzichte van plasma vanwege de belasting van plasma-infusie/ferese en het bereiken van hogere spiegels, theoretisch is het ook veiliger. Resultaten op overleving en kwaliteit van leven moeten nog afgewacht worden. Het ziet er naar uit dat het minder belastend is.
Toedieningsfrequentie 1 maal per 2 weken
Dosis per toediening 40 IU/kg
Bronnen NCT03393975; Amsis et al (2022). NEJM. 2022;387:2356-61. DOI: 10.1056/NEJMoa2211113; https://hematologienederland.nl/wp-content/uploads/2021/03/Richtlijn2021-TMA_def-300321.pdf
Aanvullende opmerkingen Prophylactic and on-demand treatment with other dosing scheme, monotherapy (without infusion of plasma or plasma exchange).

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

0 - 5

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Expert opinion
Aanvullende opmerkingen cTTP is een zeer zeldzaam ziektebeeld. Wereldwijd wordt het aantal patiënten geschat op minder dan 150 patiënten. Het patiëntenaantal in Nederland is niet bekend, maar zal extreem laag zijn. Er wordt verwacht dat er hooguit 5 patiënten in aanmerking zullen komen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Off-label gebruik Nee

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Immune-mediated Thrombotic Thrombocytopenic Purpura (iTTP)

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.