Vouw alle secties open

Alpelisib

Vijoice

Uitgebreide indicatie PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum (PROS). PROS omvat de onderstaande syndromen: - Goedaardige li
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep
Totale kosten 7.500.000,00
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Alpelisib
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Stofwisseling en Endocrinologie, overig
Uitgebreide indicatie PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum (PROS). PROS omvat de onderstaande syndromen: - Goedaardige lichenoïde keratose (BLK) - Dysplastische megalencefalie (DMEG) - CLOVES (aangeboren lipomateuze overgroei, vasculaire malformatie, epidermal naevi-syndroom) - Epidermal naevi (EN) - Fibro-adipeuze overgroei (FAO) - Hemimegalencefalie (HMEG) - Hemihyperplasie - meervoudige lipomatose (HHML) geïsoleerde grote lymfatische malformatie (ILM) - Megaencefalie- capillaire malformatie (MCAP) - Muscular hemihyperplasia (mHH) - Seborrhoïsche keratose (SK)
Merknaam Vijoice
Fabrikant Novartis
Portfoliohouder Novartis
Werkingsmechanisme Serine/threonine kinaseremmer
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Tablet
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum UMCN, UMCU, AUMC, EMC

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm
ATMP Nee
Indieningsdatum 2025
Verwachte registratie Februari 2026
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen Originele registratieaanvraag teruggetrokken oktober 2023. Nieuwe registratieaanvraag verwacht in 2025.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Debulking, amputatie, orthopedische operaties, sclerotherapie.
Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde voor een subgroep

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Alpelisib lijkt effectiever dan de huidige 'standaard', tegen minder bijwerkingen. Gelijktijdig gebruik van cotrimoxazol als profylaxe is bij dit geneesmiddel bijvoorbeeld niet nodig. Wel lijkt er een hogere incidentie van diabetes mellitus op te treden. Voor patiënten met ernstige pijnklachten of zichtbare afwijkingen zal dit geneesmiddel meerwaarde kunnen gaan hebben.
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening Leeftijdsafhankelijk
Bronnen https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2022/215039s000lbl.pdf https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04285723 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04589650 https://www.hevas.eu/ https://aangeborenvaatafwijkingen-expertise.net/

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 300

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Orphanet: CLOVES syndrome Orphanet: Megalencephaly capillary malformation polymicrogyria syndrome Orphanet: Hemihyperplasia multiple lipomatosis syndrome Orphanet: Segmental progressive overgrowth syndrome with fibroadipose hyperplasia Orphanet: Klippel Trénaunay syndrome Orphanet: CLAPO syndrome Klippel-Trenaunay syndrome: MedlinePlus Genetics Orphanet: Tall stature scoliosis macrodactyly of the great toes syndrome Facial Infiltrating Lipomatosis (wonderfilsmiles.com)
Aanvullende opmerkingen Er kan nog geen goede inschatting gegeven worden voor het aantal patiënten per jaar. Eerst moet er meer duidelijkheid komen ten aanzien van de precieze indicatiestelling. Er is in ieder geval al wel vraag naar het geneesmiddel vanuit de patiënten en artsen. Het zijn veelal geen ziektebeelden waar sprake is van mortaliteit. Het geneesmiddel kan veel betekenen voor de morbiditeit, maar dat heeft wel als consequentie dat mensen het levenslang/langdurig gaan innemen. Kortom, het aantal mensen per jaar is niet zo zeer afhankelijk van de incidentie maar van de prevalentie.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 25.000,00
Bronnen medicijnkosten.nl;
Aanvullende opmerkingen Alpelisib tablet 150gram is op dit moment €70,07. Op basis van de behandeling van een jaar zou dit ongeveer €25.000 gaan kosten. Gezien de studies zou er wel een nieuwe formulering moeten komen met een andere sterkte. Mogelijk zal deze formulering ook andere kosten met zich mee kunnen brengen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

7.500.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.
Aanvullende opmerkingen Nog onbekend

Off-label gebruik

Off-label gebruik Nee

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.