Aficamten

Uitgebreide indicatie	Symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten	16.362.500,00
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Aficamten
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Overige medicatie hart-en vaatziekten
Uitgebreide indicatie	Symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy
Fabrikant	Cytokinetics
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Capsule
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
ATMP	Nee
Indieningsdatum	December 2024
Verwachte registratie	Januari 2026
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Mavacamten
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	De grootste fase 3-studie loopt nog.
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Dosis per toediening	5 - 20 mg
Bronnen	NCT06081894 (ACACIA-HCM)
Aanvullende opmerkingen	Daily oral dose of 5mg, 10mg, 15mg or 20mg of aficamten

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 935 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	CBS (1); Semsarian et al. J Am Coll Cardiol. 2015 (2); Maron BJ et al. Circulation.1995 (3); Butzner et al. AFront. Cardiovas. Med. 2022 (4); Alashi et al. J Am Heart Assoc. 2021 (5); Expertopinie (6); Horizonscan Geneesmiddelen mavacamten (7).
Aanvullende opmerkingen	De gehele volwassen populatie in Nederland (jonger dan 18 jaar) was op 1 januari 2021 ongeveer 14,1 miljoen (1). De prevalentie van HCM bedraagt ongeveer 1 op 500 n=28.200 (2). Echter, worden 6 van de 7 HCM patiënten niet gediagnosticeerd of mis-gediagnosticeerd volgens studies. Hierdoor wordt verwacht dat 1 van de 7 HCM patiënten uiteindelijk een diagnose HCM krijgt en voor behandeling in aanmerking komt n=4.029 (3). Ongeveer 30% van de gediagnosticeerde HCM patiënten hebben obstructieve HCM n=1.209 (4). Van de populatie patiënten met obstructieve HCM, heeft zo'n 86% NYHA functionele klasse II en III in aanmerking n=1.039 (5). Ongeveer 90% van de patiënten met obstructieve HCM en NYHA functionele klasse II en III heeft een LVEF≥55% n=935 (6). Dit betekent dat er maximaal 935 patiënten in aanmerking zullen komen.

Patiëntvolume

< 935

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

CBS (1); Semsarian et al. J Am Coll Cardiol. 2015 (2); Maron BJ et al. Circulation.1995 (3); Butzner et al. AFront. Cardiovas. Med. 2022 (4); Alashi et al. J Am Heart Assoc. 2021 (5); Expertopinie (6); Horizonscan Geneesmiddelen mavacamten (7).

Aanvullende opmerkingen

De gehele volwassen populatie in Nederland (jonger dan 18 jaar) was op 1 januari 2021 ongeveer 14,1 miljoen (1). De prevalentie van HCM bedraagt ongeveer 1 op 500 n=28.200 (2). Echter, worden 6 van de 7 HCM patiënten niet gediagnosticeerd of mis-gediagnosticeerd volgens studies. Hierdoor wordt verwacht dat 1 van de 7 HCM patiënten uiteindelijk een diagnose HCM krijgt en voor behandeling in aanmerking komt n=4.029 (3). Ongeveer 30% van de gediagnosticeerde HCM patiënten hebben obstructieve HCM n=1.209 (4). Van de populatie patiënten met obstructieve HCM, heeft zo'n 86% NYHA functionele klasse II en III in aanmerking n=1.039 (5). Ongeveer 90% van de patiënten met obstructieve HCM en NYHA functionele klasse II en III heeft een LVEF≥55% n=935 (6). Dit betekent dat er maximaal 935 patiënten in aanmerking zullen komen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	17.500,00
Bronnen	G-standaard november 2023
Aanvullende opmerkingen	Verwachting is dat de prijs per patiënt vergelijkbaar zal zijn met concurrent mavacamten. Kosten van mavacamten zijn ingeschat op €17.500 per patiënt per jaar.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	16.362.500,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

16.362.500,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.