Isatuximab

Extended indication	Symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy
Therapeutic value	No estimate possible yet
Total cost	16,362,500.00
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Aficamten
Domain	Cardiovascular diseases
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Other medication for cardiovascular diseases
Extended indication	Symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy
Manufacturer	Cytokinetics
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Capsule
Budgetting framework	Extramural (GVS)

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
ATMP	No
Submission date	December 2024
Expected Registration	January 2026
Orphan drug	No
Registration phase	Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options	Mavacamten
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	De grootste fase 3-studie loopt nog.
Frequency of administration	1 times a day
Dosage per administration	5 - 20 mg
References	NCT06081894 (ACACIA-HCM)
Additional remarks	Daily oral dose of 5mg, 10mg, 15mg or 20mg of aficamten

Expected patient volume per year

Patient volume	< 935 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	CBS (1); Semsarian et al. J Am Coll Cardiol. 2015 (2); Maron BJ et al. Circulation.1995 (3); Butzner et al. AFront. Cardiovas. Med. 2022 (4); Alashi et al. J Am Heart Assoc. 2021 (5); Expertopinie (6); Horizonscan Geneesmiddelen mavacamten (7).
Additional remarks	De gehele volwassen populatie in Nederland (jonger dan 18 jaar) was op 1 januari 2021 ongeveer 14,1 miljoen (1). De prevalentie van HCM bedraagt ongeveer 1 op 500 n=28.200 (2). Echter, worden 6 van de 7 HCM patiënten niet gediagnosticeerd of mis-gediagnosticeerd volgens studies. Hierdoor wordt verwacht dat 1 van de 7 HCM patiënten uiteindelijk een diagnose HCM krijgt en voor behandeling in aanmerking komt n=4.029 (3). Ongeveer 30% van de gediagnosticeerde HCM patiënten hebben obstructieve HCM n=1.209 (4). Van de populatie patiënten met obstructieve HCM, heeft zo'n 86% NYHA functionele klasse II en III in aanmerking n=1.039 (5). Ongeveer 90% van de patiënten met obstructieve HCM en NYHA functionele klasse II en III heeft een LVEF≥55% n=935 (6). Dit betekent dat er maximaal 935 patiënten in aanmerking zullen komen.

Patient volume

< 935

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

CBS (1); Semsarian et al. J Am Coll Cardiol. 2015 (2); Maron BJ et al. Circulation.1995 (3); Butzner et al. AFront. Cardiovas. Med. 2022 (4); Alashi et al. J Am Heart Assoc. 2021 (5); Expertopinie (6); Horizonscan Geneesmiddelen mavacamten (7).

Additional remarks

De gehele volwassen populatie in Nederland (jonger dan 18 jaar) was op 1 januari 2021 ongeveer 14,1 miljoen (1). De prevalentie van HCM bedraagt ongeveer 1 op 500 n=28.200 (2). Echter, worden 6 van de 7 HCM patiënten niet gediagnosticeerd of mis-gediagnosticeerd volgens studies. Hierdoor wordt verwacht dat 1 van de 7 HCM patiënten uiteindelijk een diagnose HCM krijgt en voor behandeling in aanmerking komt n=4.029 (3). Ongeveer 30% van de gediagnosticeerde HCM patiënten hebben obstructieve HCM n=1.209 (4). Van de populatie patiënten met obstructieve HCM, heeft zo'n 86% NYHA functionele klasse II en III in aanmerking n=1.039 (5). Ongeveer 90% van de patiënten met obstructieve HCM en NYHA functionele klasse II en III heeft een LVEF≥55% n=935 (6). Dit betekent dat er maximaal 935 patiënten in aanmerking zullen komen.

Expected cost per patient per year

Cost	17,500.00
References	G-standaard november 2023
Additional remarks	Verwachting is dat de prijs per patiënt vergelijkbaar zal zijn met concurrent mavacamten. Kosten van mavacamten zijn ingeschat op €17.500 per patiënt per jaar.

Potential total cost per year

Total cost	16,362,500.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

16,362,500.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.

Aficamten