Vouw alle secties open

Afamitresgene autoleucel

Tecelra

Uitgebreide indicatie Treatment of HLA-A*02 positive patients with inoperable or metastatic synovial sarcoma who have rece
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten 3.355.000,00
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Afamitresgene autoleucel
Domein Oncologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Oncologie, overig
Uitgebreide indicatie Treatment of HLA-A*02 positive patients with inoperable or metastatic synovial sarcoma who have received prior chemotherapy and whose tumor expresses the MAGE-A4 tumor antigen
Merknaam Tecelra
Fabrikant Adaptimmune
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Dit betreft een genetisch gemodificeerd autoloog melanoma-associated antigen 4 (MAGE A4) specifieke T cell therapie. Complementarity-determining regions (CDR) van de T-cellen van de patiënt worden gemodificeerd waardoor de affiniteit voor de tumor cellen wordt vergroot.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Versnelde beoordeling
Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
ATMP Ja
Indieningsdatum December 2024
Verwachte registratie September 2025
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen Primary completion datum fase 2 studie in januari 2023.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Bestraling en chemotherapie.
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing In de fase 2, open-label studie (SPEARHEAD-1; NCT04044768), waarin 32 patiënten afamitresgene autoleucel ontvingen werd effectiviteit en veiligheid aangetoond.
Behandelduur eenmalig
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Bronnen NCT04044768 (SPEARHEAD-1)
Aanvullende opmerkingen Eenmalige infusie van autologe genetisch gemodificeerd afamitresgene autoleucel . Dosis: 1.0 x10^9 tot 10x10^9 cellen

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 5

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen NKR2021(1); I Ingram. Cellular Therapies Promising in Advanced Synovial Sarcoma. 2020 (2);
Aanvullende opmerkingen In 2021 waren er 313 wekedelen sarcomen van de extremiteiten gediagnosticeerd, waar het synoviaal sarcoom er een van is. De incidentie van dit synoviaal sarcoom wordt geschat op 1 in de 3 miljoen, ongeveer 6 per jaar in Nederland. De schattingen lopen uiteen maar expressie van MAGE-A4 komt voor in ongeveer 80% van de gevallen van synoviaal sarcoom, naar verwachting zullen 5 patiënten in aanmerking komen (2).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten < 671.000,00
Bronnen Med Lett Drugs Ther. 2024 (1)
Aanvullende opmerkingen Gezien de PRIME-status zal deze behandeling waarschijnlijk hoge kosten met zich meebrengen. In de Verenigde Staten is de prijs voor een dosis Tecelra $727.000 (~€671.000) (1). De prijs in de Verenigde Staten is doorgaans hoger dan in Nederland.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

3.355.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik Nee

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Gastric cancer; Head and neck cancer; Myxoid liposarcoma; Oesophageal cancer
Bronnen Adis Insight

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.