Afamitresgene autoleucel

Extended indication	Treatment of HLA-A*02 positive patients with inoperable or metastatic synovial sarcoma who have received prior chemotherapy and whose tumor expresses the MAGE-A4 tumor antigen
Therapeutic value	No estimate possible yet
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Afamitresgene autoleucel
Domain	Oncology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Oncology other
Extended indication	Treatment of HLA-A*02 positive patients with inoperable or metastatic synovial sarcoma who have received prior chemotherapy and whose tumor expresses the MAGE-A4 tumor antigen
Manufacturer	Adaptimmune
Route of administration	Intravenous
Therapeutical formulation	Intravenous drip
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	Dit betreft een genetisch gemodificeerd autoloog melanoma-associated antigen 4 (MAGE A4) specifieke T cell therapie. Complementarity-determining regions (CDR) van de T-cellen van de patiënt worden gemodificeerd waardoor de affiniteit voor de tumor cellen wordt vergroot.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Accelerated assessment
Particularity	New medicine with Priority Medicines (PRIME)
ATMP	Yes
Submission date	November 2023
Expected Registration	August 2024
Orphan drug	Yes
Registration phase	Clinical trials
Additional remarks	Primary completion datum fase 2 studie in januari 2023.

Therapeutic value

Current treatment options	Bestraling en chemotherapie.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	In de fase 2, open-label studie (SPEARHEAD-1; NCT04044768), waarin 32 patiënten afamitresgene autoleucel ontvingen werd effectiviteit en veiligheid aangetoond.
Duration of treatment	one-off
Frequency of administration	1 times a day
References	NCT04044768
Additional remarks	Eenmalige infusie van autologe genetisch gemodificeerd afamitresgene autoleucel . Dosis: 1.0 x10^9 tot 10x10^9 cellen

Expected patient volume per year

Patient volume	< 5 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	NKR2021(1); I Ingram. Cellular Therapies Promising in Advanced Synovial Sarcoma. 2020 (2);
Additional remarks	In 2021 waren er 313 wekedelen sarcomen van de extremiteiten gediagnosticeerd, waar het synoviaal sarcoom er een van is. De incidentie van dit synoviaal sarcoom wordt geschat op 1 in de 3 miljoen, ongeveer 6 per jaar in Nederland. De schattingen lopen uiteen maar expressie van MAGE-A4 komt voor in ongeveer 80% van de gevallen van synoviaal sarcoom, naar verwachting zullen 5 patiënten in aanmerking komen (2).

Patient volume

< 5

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

NKR2021(1); I Ingram. Cellular Therapies Promising in Advanced Synovial Sarcoma. 2020 (2);

Additional remarks

In 2021 waren er 313 wekedelen sarcomen van de extremiteiten gediagnosticeerd, waar het synoviaal sarcoom er een van is. De incidentie van dit synoviaal sarcoom wordt geschat op 1 in de 3 miljoen, ongeveer 6 per jaar in Nederland. De schattingen lopen uiteen maar expressie van MAGE-A4 komt voor in ongeveer 80% van de gevallen van synoviaal sarcoom, naar verwachting zullen 5 patiënten in aanmerking komen (2).

Expected cost per patient per year

Additional remarks	Gezien de PRIME-status zal deze behandeling waarschijnlijk hoge kosten met zich meebrengen.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

Off label use	No

Indication extension

Indication extension	Yes
Indication extensions	Gastric cancer; Head and neck cancer; Myxoid liposarcoma; Oesophageal cancer
References	Adis Insight

Other information

There is currently no futher information available.