Casgevy  (Exagamglogene autotemcel)
Casgevy is een nieuw intramuraal geneesmiddel. Op 9 februari 2024 heeft de Europese Commissie (EC) een handelsvergunning gegeven voor de toelating tot de Europese markt van exagamglogene autotemcel voor twee indicaties. Ten eerste de indicatie voor transfusieafhankelijke β-thalassemie (hierna: TDT) bij patiënten van 12 jaar en ouder voor wie een hematopoëtische stamceltransplantatie (HSC-transplantatie) geschikt is en een humaan leukocytenantigeen (HLA)-gematchte, gerelateerde HSC-donor niet beschikbaar is. Ten tweede de indicatie voor ernstige sikkelcelziekte (hierna: SCZ) bij patiënten van 12 jaar en ouder met recidiverende vaso-occlusieve crises (VOC’s) voor wie HSC-transplantatie geschikt is en een HLA-gematchte, gerelateerde HSC-donor niet beschikbaar is.

Velsipity (etrasimod)
Velsipity is een nieuw intramuraal geneesmiddel. Op 16 februari heeft de Europese Commissie (EC) een handelsvergunning gegeven voor de toelating tot de Europese markt van etrasimod voor de behandeling van patiënten van 16 jaar en ouder met matig tot ernstig actieve colitis ulcerosa (CU) die onvoldoende reageren of niet meer reageren op of intolerant zijn voor conventionele behandeling of een biologisch middel.

Zie voor meer informatie de onderstaande Staatscourant.