Steeds meer gen- en celtherapieën
De nieuwe Horizonscan Geneesmiddelen laat zien dat steeds meer geavanceerde geneesmiddelen geregistreerd gaan worden voor de Europese markt (zie figuur 1). Geavanceerde geneesmiddelen, ofwel advanced therapy medicinal products (ATMP’s), zijn innovatieve producten zoals gentherapieën en CAR-T-celtherapieën. Hoewel de nieuwe ATMP’s bestemd zijn voor kleine groepen patiënten, is de toename van deze middelen een belangrijke ontwikkeling. Deze draagt bij aan de verschuiving naar potentieel eenmalige, genezende therapieën.
Nieuwe ATMP’s komen er voor de behandeling van multipel myeloom: ciltacabtagene autoleucel, hersenkanker: autoloog tumorcel lysaat (Sitoiganap) en non-hodgkinlymfoom: lisocabtagene maraleucel (Breyanzi). Op neurologisch gebied komen er twee gentherapieën voor de behandeling van zeldzame aandoeningen: eladocagene exuparvovec voor de neurometabole aandoening AADC en lenadogene nolparvovec (Lumevoq) voor de oogziekte LHON (UPDATE; deze ATMP wordt verwacht in het tweede kwartaal van 2023 in plaats van het eerste kwartaal van 2022). Ten slotte komt er mogelijk een gentherapie voor hemofilie A: valoctocogene roxaparvovec (Roctavian).
Daarnaast worden er indicatie-uitbreidingen verwacht voor drie al geregistreerde ATMP’s: axicabtagene ciloleucel (Yescarta) voor twee verschillende vormen van non-hodgkin lymfoom, tisagenlecleucel-T (Kymriah) voor folliculair lymfoom en autologe anti-CD19 getransduceerde CD3-positieve cellen (Tecartus) voor acute lymfatische leukemie.
Zorginstituut gaat adviseren over sluiskandidaten
ATMP’s zijn door hun geavanceerde karakter vaak duur. Nieuwe, dure geneesmiddelen komen niet zomaar in het basispakket van de zorgverzekering. De minister voor Medische Zorg kan besluiten om nieuwe middelen vanwege de hoge prijs tijdelijk uit het basispakket te houden. Die middelen worden dan ‘in de sluis’ geplaatst. In die periode kan het Zorginstituut een middel beoordelen en advies uitbrengen aan de minister over wel of geen opname in het basispakket. En kan de minister met de fabrikant onderhandelen over de prijs. De minister besluit welke middelen in de sluis worden geplaatst en wordt daarbij geadviseerd door het Buro Financiële Arrangementen (BFAG) van het ministerie van VWS. Met ingang van 1 januari 2022 zal het Zorginstituut deze adviestaak sluiskandidaten overnemen.