Netvlies
Retinale dystrofie is een zeldzame genetische aandoening, die zich kenmerkt door verminderde centrale gevoeligheid van het netvlies. Het Zorginstituut is van oordeel dat Luxturna® voldoet aan het wettelijk criterium ‘stand van de wetenschap en praktijk’ en daarmee een effectieve behandeling kan zijn voor dit ziektebeeld. Na toediening van het middel is een relevante verbetering van het functioneel zichtvermogen gevonden bij patiënten met een slecht zicht en aanwezigheid van voldoende levensvatbare retinacellen. Er treedt echter geen herstel richting een normale visus (gezichtsvermogen) op. Bovendien is nog niet duidelijk hoe lang het gevonden effect aanhoudt en of verdere achteruitgang wordt tegengegaan
Pakketsluis
Aanleiding voor de beoordeling door het Zorginstituut vormde de plaatsing van Luxturna® in de pakketsluis voor dure geneesmiddelen. Nieuwe geneesmiddelen die in het ziekenhuis worden gebruikt, worden in beginsel zonder bijzondere (prijs-) afspraken toegelaten tot het basispakket. De minister kan echter besluiten om nieuwe middelen, vanwege hun hoge prijs, toch tijdelijk uit het pakket te houden. In de tussentijd kan het Zorginstituut een advies uitbrengen en kan de minister met de fabrikant onderhandelen over de prijs.
De kosten per patiënt voor behandeling van 2 ogen is € 690.000. Naar verwachting komen er in totaal 28 patiënten (waarvan 4 al behandeld zijn aan 1 oog) in aanmerking voor de behandeling in het 1e jaar na opname in het basispakket. Jaarlijks komt er 1 patiënt bij. Toepassing van Luxturna® gaat gepaard met kosten die in het 3e jaar cumulatief gezien geraamd worden op € 19,3 miljoen.