Aandoening waarvoor de behandeling is geregistreerd
Het middel trastuzumab-emtansine (Kadcyla®) wordt gebruikt bij de adjuvante behandeling van vroege HER2-positieve borstkanker, waarbij sprake is van invasieve restziekte na een taxaan gebaseerde en HER2-gerichte neoadjuvante behandeling. Een adjuvante behandeling is een behandeling met geneesmiddelen, zoals chemotherapie en hormoonbehandeling, die gericht is op het doden van tumorcellen die zich al in het lichaam hebben verspreid op het moment van de operatie. Er zijn ook neo-adjuvante behandelingen. In dat geval wordt chemotherapie of een andere behandeling gegeven voordat de patiënt wordt geopereerd. Borstkanker wordt ‘vroeg’ genoemd als er geen uitzaaiing in het lichaam (metastasering op afstand) heeft plaats gevonden (stadium I-III), en als de behandeling gericht is op genezing (curatieve behandeling). Bij vroege borstkanker is een belangrijk behandeldoel om terugkeer van de kanker of uitzaaiingen te voorkomen.
Sluis voor dure geneesmiddelen
De minister heeft trastuzumab-emtansine (Kadcyla®) voor deze indicatie eind 2019 in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ geplaatst vanwege de hoge prijs. Plaatsing in de sluis houdt in, dat het middel is uitgesloten van vergoeding vanuit het basispakket totdat:
- het Zorginstituut een positief advies heeft uitgebracht;
- de minister succesvol over een prijsverlaging heeft onderhandeld; én
- er afspraken zijn voor gepast gebruik.
Wijze van beoordelen het door het Zorginstituut
Het Zorginstituut beoordeelt geneesmiddelen aan de hand van de 4 pakketcriteria:
- Noodzakelijkheid: hoe hoog is de ziektelast voor de patiënt?
- Effectiviteit: hoe goed werkt het geneesmiddel?
- Kosteneffectiviteit: wat kost het middel ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?
- Uitvoerbaarheid: is opname van de behandeling in het pakket in de praktijk te realiseren?
Het Zorginstituut laat zich tijdens de beoordeling adviseren door 2 onafhankelijke commissies:
- De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) toetst de gegevens aan de 'stand van de wetenschap en praktijk'. Met andere woorden: wat en hoe groot is het effect van het geneesmiddel voor de patiënt? Als er al een geneesmiddel of behandeling is voor de aandoening, dan wordt het geneesmiddel vergeleken met deze behandeling (ook wel de gebruikelijke of standaardbehandeling genoemd). Daarnaast wordt gekeken naar de kosteneffectiviteit: wat zijn de kosten van de behandeling ten opzichte van de gezondheidswinst voor de patiënt?
- De Adviescommissie Pakket (ACP) is er voor de maatschappelijke afweging. De commissie kijkt naar de belangen van de patiënten die in aanmerking komen voor vergoeding van een bepaalde behandeling. Ook kijkt zij naar de belangen van patiënten met andere aandoeningen. Die willen namelijk ook graag dat de behandeling van hun aandoening wordt vergoed. Tot slot kijkt de commissie naar het belang van alle premiebetalers. Zij doet dit vanuit het principe, dat de basisverzekering maximale gezondheidswinst moet opleveren voor de hele bevolking.
Beoordeling door het Zorginstituut
Uit de beoordeling is het volgende naar voren gekomen:
- In onderzoek is trastuzumab-emtansine vergeleken met trastuzumab (als monotherapie), wat de huidige standaardbehandeling is. Het effect is aanzienlijk, maar de data uit de studie zijn nog te prematuur om een uitspraak te kunnen doen over het effect van trastuzumab-emtansine op algehele overleving van patiënten.
- De Commissie Beoordeling Oncologische Middelen (commissie BOM) heeft een op basis van het effect een positief advies gegeven. Dit advies is nog wel voorlopig. De European Medicine Agency (EMA) heeft de fabrikant verplicht om uiterlijk in 2024 aanvullende gegevens over algehele overleving aan te leveren. Ook de commissie BOM zal dan de rijpe overlevingsgegevens beoordelen en waar nodig haar advies aanpassen.
- De kwaliteit van leven was met name tijdens behandeling met trastuzumab-emtansine lager ten opzichte van de standaardbehandeling. Het merendeel van de ongunstige effecten waren echter mild en van voorbijgaande aard.
- De behandeling met trastuzumab-emtansine zal gepaard gaan met meerkosten. Het middel wordt nu al ingezet in een latere lijn van de behandeling bij deze indicatie. Door inzet van trastuzumab-emtansine in een eerdere behandellijn, treedt er dus een verschuiving van de kosten op. Mogelijk kunnen in de toekomst besparingen optreden door het voorkomen van ziekteprogressie. Dit is echter op dit moment niet goed in te schatten.
- Zorgverzekeraars hebben bij het Zorginstituut aangegeven voor trastuzumab en trastuzumab biosimilars zeer hoge kortingen te hebben onderhandeld. Deze kortingen zijn niet openbaar. Daarom heeft het Zorginstituut hiermee geen rekening kunnen houden in de bepaling van de budgetimpact en de kosteneffectiviteit. De meerkosten en kosteneffectiviteit kunnen dus hoger en ongunstiger uitvallen dan geraamd.
Pakketadvies
Het Zorginstituut ziet, net als de commissie BOM, trastuzumab-emtansine voor de bovengenoemde indicatie als een geneesmiddel met potentie. De onderzoeksgegevens zijn echter nog prematuur. Als bij het beschikbaar komen van gegevens over de algehele overleving het voorlopige positieve advies van de commissie BOM zal kantelen naar een negatief advies, dan zal het Zorginstituut het advies herzien. De meerkosten en kosteneffectiviteit kunnen in werkelijkheid ongunstiger zijn dan geraamd. Het Zorginstituut adviseert de minister om trastuzumab-emtansine (Kadcyla®) alleen op te nemen in het basispakket na succesvolle prijsonderhandelingen om tot een maatschappelijk aanvaardbare prijs te komen.
Afspraken over gepast gebruik en evaluatie
Er zijn afspraken gemaakt over het gepast gebruik bij het inzetten van deze behandeling. Voordat patiënten met trastuzumab-emtansine kunnen starten, moet onder andere zijn vastgesteld dat sprake is van HER2-positiviteit en van invasieve restziekte na een op taxaan gebaseerde en HER2-gerichte neoadjuvante behandeling. Het Zorginstituut heeft hierbij het vertrouwen dat de beroepsgroep trastuzumab-emtansine doelmatig zal inzetten. Als trastuzumab-emtansine in het verzekerde pakket zal instromen, gaat het Zorginstituut het gebruik hiervan actief volgen. Het Zorginstituut zal de minister uiterlijk in 2024 informeren over de bevindingen.