Van de ATMP’s komt 80% in de sluis
De nieuwe Horizonscan Geneesmiddelen laat zien dat aantal nieuwe Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP’s) tot in 2025 zal stijgen (zie grafiek). Van de al geregistreerde ATMP’s is meer dan 80% ooit in de sluis geplaatst. Dit is een relatief groot percentage in verhouding tot andere geneesmiddelen.
ATMP’s zijn geneesmiddelen die zijn gebaseerd op genen, weefsels of cellen. Meestal zijn dit dure geneesmiddelen die nieuwe mogelijkheden bieden voor de behandeling van meestal ernstige en vaak zeldzame aandoeningen. Voorbeelden van deze middelen zijn fidanacogene elaparvovec tegen hemofilie B, een erfelijke aandoening waarbij het bloed niet goed kan stollen omdat een bepaalde stollingsfactor (factor IX) in het bloed ontbreekt, en beremagene geperpavec tegen epidermolysis bullosa, een erfelijke aandoening waarbij blaren op de huid ontstaan.
Meer dan 90% van de bi-specifieke antilichamen tegen kanker
We zien ook meer bi-specifieke antilichamen in de nieuwe Horizonscan Geneesmiddelen terug. Bi-specifieke antilichamen zijn een relatief nieuwe vorm van doelgerichte immuuntherapie. Ze zijn opgebouwd uit twee verschillende antilichamen waardoor ze twee verschillende soorten antigenen kunnen herkennen om een immuunrespons in het lichaam op gang te brengen. Dat betekent dat bi-specifieke antilichamen het afweersysteem van de patiënt activeren om de ziekte te bestrijden.
Twee jaar geleden stond er nog maar één bi-specifiek antilichaam op de scan. In de nieuwe editie staan er 9. Van de 9 geneesmiddelen die deel uitmaken van de nieuwe Horizonscanpublicatie, is 1 voor de behandeling van hemofilie A, een erfelijke aandoening waarbij het bloed niet goed kan stollen omdat een bepaalde stollingsfactor (factor VIII) in het bloed ontbreekt. De andere 8 bi-specifieke antilichamen zijn voor de behandeling van verschillende vormen van kanker, zoals maagkanker, multipel myeloom en non-hodgkin lymfoom.
Internationale Horizonscan van start
De Horizonscan Geneesmiddelen van Zorginstituut Nederland is de blauwdruk voor de internationale Horizonscan IHSI, die op 3 mei 2023 live is gegaan. Komend jaar wordt deze internationale scan doorontwikkeld door ECRI en wordt deze de basis voor de Nederlandse Horizonscan voor wat betreft de algemene informatie over welke innovatieve geneesmiddelen op de markt komen. De inschatting van de therapeutische waarde, patiëntaantallen en kosten gebeurt per land. In Nederland blijven de werkgroepen van de Horizonscan deze inschatting doen. Het Zorginstituut zet zich ervoor in om de Horizonscan op deze manier in de komende jaren verder uit te bouwen en vorm te geven.
Over Horizonscan Geneesmiddelen
De Horizonscan is in 2017 gestart als een integraal, openbaar en zo objectief mogelijk overzicht van innovatieve geneesmiddelen die op de markt worden verwacht. De Horizonscan brengt in kaart wat de mogelijke impact is van nieuwe geneesmiddelen op de behandeling van patiënten en de zorgkosten. Daarnaast is de Horizonscan een monitor van indicatie-uitbreidingen van bestaande innovatieve geneesmiddelen. Hierdoor zijn patiënten, behandelaars, ziekenhuizen, zorgverzekeraars en overheidsorganen vroegtijdig op de hoogte van ontwikkelingen op het gebied van innovatieve geneesmiddelen.