Sluis voor dure geneesmiddelen
Het Zorginstituut heeft de beoordeling van emicizumab bij de profylactische behandeling (ter voorkoming) van bloedingen bij patiënten met hemofilie A zonder remmers afgerond. Aanleiding voor de beoordeling vormde de plaatsing van genoemd middel in de pakketsluis voor dure geneesmiddelen. Het Zorginstituut adviseert emicizumab, dat een grotere gebruiksgemak kent, alleen op te nemen in het basispakket wanneer de behandelkosten maximaal gelijk zijn aan die van factor VIII profylaxe. Hierbij geldt als uitgangspunt dat de behandelcentra met de diverse fabrikanten al kortingen hebben afgesproken die oplopen tot 60%.
Gebruiksgemak
Wanneer emicizumab bij genoemd ziektebeeld wél in het basispakket zou worden opgenomen, dan zou dat gepaard gaan met meerkosten die geraamd worden tussen € 26,9 miljoen en € 55,2 miljoen in het 3e jaar na marktintroductie. De onderkant van deze range is gebaseerd op de opinie van de Nederlandse Vereniging van Hemofilie Behandelaren (NVHB). Deze is voorstander van een geleidelijke introductie bij patiënten die baat hebben bij emicizumab op grond van het gebruiksgemak, of waarbij reguliere profylaxe onvoldoende bescherming biedt (ongeveer de helft van het aantal patiënten). Het ligt in de verwachting dat emicizumab breder zal worden ingezet dan bij de genoemde subgroepen waarbij op grond van het gebruiksgemak nu een voordeel wordt gezien door de beroepsgroep. De bovenkant van de range reflecteert het scenario waarbij alle patiënten na 3 jaar is overgestapt.