Vouw alle secties open

Vosoritide

Voxzogo

Uitgebreide indicatie Voxzogo is indicated for the treatment of achondroplasia in patients 4 months of age and older whose
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten 1.575.000,00
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Vosoritide
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Stofwisseling en Endocrinologie, overig
Uitgebreide indicatie Voxzogo is indicated for the treatment of achondroplasia in patients 4 months of age and older whose epiphyses are not closed. The diagnosis of achondroplasia should be confirmed by appropriate genetic testing.
Merknaam Voxzogo
Fabrikant BioMarin
Portfoliohouder BioMarin
Toedieningsweg Subcutaan
Toedieningsvorm Injectie
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum UMC Utrecht Skeletal Dysplasia unit. Erasmus Rotterdam(Toekomstig).

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum December 2022
Verwachte registratie Oktober 2023
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in september 2023.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Op dit moment is er geen behandeling voor achondroplasia. Vosoritide is wel geregistreerd voor patiënten ouder dan 2 jaar.
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Mogelijk is er meer winst als er al onder de twee jaar begonnen wordt met de behandeling en daardoor mogelijk een gunstigere skeletgroei. Daarnaast is er mogelijk een gunstig effect op het voorkomen van vernauwing van het wervelkanaal.
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 15·0 μg/kg
Bronnen Klinisch genetica NL, Lancet September 05, 2020, Genetics in Medicine volume 23, pages 2443–2447 (2021) EMA web site
Aanvullende opmerkingen Gemiddelde eindlengte is voor mannen 1 meter 31, voor vrouwen 1 meter 24. Vosoritide geeft groei van 1.57cm per jaar en verbetering van lichaamsproporties. Onderzocht in leeftijdsgroep 5 tot 17 jaar. Beste effect op groei tussen 2 tot 5 jaar. De vraag is of dat het middel ook goed werkt tijdens groeispurt omdat deze afwijkend is bij achondroplasie.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

7

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Birth prevalence of achondroplasia: A systematic literature review and meta‐analysis. Pamela K. Foreman. Am J Med Genet A. 2020 (1);
Aanvullende opmerkingen De geboorteprevalentie is 5 op de 100.000. Dit betekent dat er 7 nieuwe patiënten per jaar in aanmerking komen (1).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 200.000,00 - 250.000,00
Bronnen https://www.bvkm.nl/thema/achondroplasie-en-vosoritide-veelgestelde-vragen-en-antwoorden/
Aanvullende opmerkingen De fabrikant heeft in eerste instantie ingezet op gemiddeld €200.000 tot € 250.000 per patiënt per jaar.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

1.575.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.