Extended indication Voxzogo is indicated for the treatment of achondroplasia in patients 4 months of age and older whose
Therapeutic value No estimate possible yet
Total cost 1,575,000.00
Registration phase Registered

Product

Active substance Vosoritide
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Other metabolism and Endocrinology
Extended indication Voxzogo is indicated for the treatment of achondroplasia in patients 4 months of age and older whose epiphyses are not closed. The diagnosis of achondroplasia should be confirmed by appropriate genetic testing.
Proprietary name Voxzogo
Manufacturer BioMarin
Portfolio holder BioMarin
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Extramural (GVS)
Centre of expertise UMC Utrecht Skeletal Dysplasia unit. Erasmus Rotterdam(Toekomstig).

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date December 2022
Expected Registration October 2023
Orphan drug Yes
Registration phase Registered
Additional remarks Positieve CHMP-opinie in september 2023.

Therapeutic value

Current treatment options Op dit moment is er geen behandeling voor achondroplasia. Vosoritide is wel geregistreerd voor patiënten ouder dan 2 jaar.
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation Mogelijk is er meer winst als er al onder de twee jaar begonnen wordt met de behandeling en daardoor mogelijk een gunstigere skeletgroei. Daarnaast is er mogelijk een gunstig effect op het voorkomen van vernauwing van het wervelkanaal.
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 15·0 μg/kg
References Klinisch genetica NL, Lancet September 05, 2020, Genetics in Medicine volume 23, pages 2443–2447 (2021) EMA web site
Additional remarks Gemiddelde eindlengte is voor mannen 1 meter 31, voor vrouwen 1 meter 24. Vosoritide geeft groei van 1.57cm per jaar en verbetering van lichaamsproporties. Onderzocht in leeftijdsgroep 5 tot 17 jaar. Beste effect op groei tussen 2 tot 5 jaar. De vraag is of dat het middel ook goed werkt tijdens groeispurt omdat deze afwijkend is bij achondroplasie.

Expected patient volume per year

Patient volume

7

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Birth prevalence of achondroplasia: A systematic literature review and meta‐analysis. Pamela K. Foreman. Am J Med Genet A. 2020 (1);
Additional remarks De geboorteprevalentie is 5 op de 100.000. Dit betekent dat er 7 nieuwe patiënten per jaar in aanmerking komen (1).

Expected cost per patient per year

Cost 200,000.00 - 250,000.00
References https://www.bvkm.nl/thema/achondroplasie-en-vosoritide-veelgestelde-vragen-en-antwoorden/
Additional remarks De fabrikant heeft in eerste instantie ingezet op gemiddeld €200.000 tot € 250.000 per patiënt per jaar.

Potential total cost per year

Total cost

1,575,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.