Exagamglogene autotemcel

Extended indication	Serous epithelial ovarian, fallopian tube or primary peritoneal cancer with BRCA1 mutation, stage III or IV high-grade - first-line with carboplatin and paclitaxel.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Total cost	5,130,000.00
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Veliparib
Domain	Oncology and Hematology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Ovarian cancer
Extended indication	Serous epithelial ovarian, fallopian tube or primary peritoneal cancer with BRCA1 mutation, stage III or IV high-grade - first-line with carboplatin and paclitaxel.
Manufacturer	Abbvie
Mechanism of action	PARP inhibitor
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Capsule
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	PARP-remmer

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Submission date	2022
Expected Registration	October 2023
Orphan drug	No
Registration phase	Clinical trials
Additional remarks	Fabrikant verwacht registratie in oktober 2023.

Therapeutic value

Therapeutic value	No estimate possible yet

Expected patient volume per year

Patient volume	96 - 132 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	NKR; Weiderpass and Tyczynski. Mol Diagn Ther. 2015 Dec;19(6):351-64; expertopinie.
Additional remarks	In 2018 waren er 1.155 diagnoses epitheliaal ovariumcarcinoom, 126 diagnoses extraovarieel ovariumcarcinoom en 61 diagnoses tubacarcinoom. In totaal zijn dit 1.342 patiënten. Hiervan heeft 47% stadium III (631) en 26% stadium IV (349), wat samen 980 patiënten betreft. Van deze groep hebben 735 patiënten (75%) een hooggradige vorm van ovariumcarcinoom. Op basis van literatuurstudies en inschattingen van experts wordt het aantal patiënten dat een kiembaan of somatische mutatie heeft in BRCA ingeschat tussen de 13%-18%. Dit zou betekenen dat 96-132 patiënten mogelijk in aanmerking komen voor deze behandeling. Van deze groep valt mogelijk nog een klein aantal patiënten af vanwege toxiciteit of fragiliteit.

Patient volume

96 - 132

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

NKR; Weiderpass and Tyczynski. Mol Diagn Ther. 2015 Dec;19(6):351-64; expertopinie.

Additional remarks

In 2018 waren er 1.155 diagnoses epitheliaal ovariumcarcinoom, 126 diagnoses extraovarieel ovariumcarcinoom en 61 diagnoses tubacarcinoom. In totaal zijn dit 1.342 patiënten. Hiervan heeft 47% stadium III (631) en 26% stadium IV (349), wat samen 980 patiënten betreft. Van deze groep hebben 735 patiënten (75%) een hooggradige vorm van ovariumcarcinoom. Op basis van literatuurstudies en inschattingen van experts wordt het aantal patiënten dat een kiembaan of somatische mutatie heeft in BRCA ingeschat tussen de 13%-18%. Dit zou betekenen dat 96-132 patiënten mogelijk in aanmerking komen voor deze behandeling. Van deze groep valt mogelijk nog een klein aantal patiënten af vanwege toxiciteit of fragiliteit.

Expected cost per patient per year

Cost	30,000.00 - 60,000.00
Additional remarks	Afhankelijk van de behandelduur vergelijkbaar met olaparib en rucaparib. Inschatting €30.000-€60.000.

Potential total cost per year

Total cost	5,130,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

5,130,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	No
References	adisinsight
Additional remarks	Buiten de indicaties in de Horizonscan Geneesmiddelen geen nieuwe indicatie-uitbreidingen.

Other information

There is currently no futher information available.

Veliparib