Vadadustat

Extended indication	Vafseo is indicated for the treatment of symptomatic anaemia associated with chronic kidney disease (CKD) in adults on chronic maintenance dialysis.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Total cost	2,550,616.00
Registration phase	Registered and reimbursed

Product

Active substance	Vadadustat
Domain	Cardiovascular diseases
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Other non-oncological hematological medications
Extended indication	Vafseo is indicated for the treatment of symptomatic anaemia associated with chronic kidney disease (CKD) in adults on chronic maintenance dialysis.
Proprietary name	Vafseo
Manufacturer	Akebia
Mechanism of action	Enzyme inhibitor
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Tablet
Budgetting framework	Extramural (GVS)
Additional remarks	Prolyl Hydroxylase Domain (PHD) inhibitor, activatie HIF en stimulatie endogene EPO productie.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
ATMP	No
Submission date	October 2021
Expected Registration	July 2023
Orphan drug	No
Registration phase	Registered and reimbursed
Additional remarks	Positieve CHMP februari 2023. Vadadustat is per 1 augustus 2024 vergoed.

Therapeutic value

Current treatment options	Erythropoiesis-Stimulating Agents (ESAs) en/of ijzersuppletie. Ook concurrenten roxadustat, molidustat en daprodustat zullen binnenkort op de markt komen als HIF-PHI.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	De gepubliceerde fase 1 trials laten zien dat HIF-PHI therapie even effectief is als standaard EPO in het managen van Hb-gehaltes in CKD patiënten (al of niet dialyse afhankelijk). Potentiële voordelen van HFI-PHI zijn: orale toediening, lage EPO spiegels met een puur theoretisch voordeel op het optreden van cardiovasculaire events, onderdrukking van hepcidine en daarmee een betere ijzermobilisatie en een positief effect op lipiden (dapro en roxa). De groep van HFI-PHI werken mechanistisch identiek maar hebben andere effecten op celniveau; deze non-erythropoietische effecten zijn, echter nog niet goed omschreven. Op het gebied van renale anemie therapie is er op dit moment geen duidelijke meerwaarde ten opzichte van EPO therapie; effecten anders dan anemie gerelateerd zijn onvoldoende onderzocht.
Duration of treatment	continuous
Frequency of administration	1 times a day
References	NCT02892149

Expected patient volume per year

Patient volume	1,151 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	CBS; NHG standaard anemie
Additional remarks	Incidentie bij huisartsen 8,6 op de 1.000 patiënten. Er van uitgaande dat 75% van de Nederlanders per jaar naar de huisarts gaat komt dit neer op 109.650 patiënten. Ongeveer 21% heeft als oorzaak chronische nierziekte, wat neerkomt op 23.027 patiënten. Naast de bestaande ESAs komen naar verwachting ook de concurrenten roxadustat, molidustat en daprodustat binnenkort op de markt. Voorlopig zullen nefrologen deze middelen niet veel voorschrijven omdat de lange termijn safety data ontbreken en er nog geen meerwaarde is aangetoond ten opzichte van EPO. De verwachting is dat deze vier producten allemaal op een marktaandeel uitkomen van rond de 5% (1.151 patiënten).

Patient volume

1,151

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

CBS; NHG standaard anemie

Additional remarks

Incidentie bij huisartsen 8,6 op de 1.000 patiënten. Er van uitgaande dat 75% van de Nederlanders per jaar naar de huisarts gaat komt dit neer op 109.650 patiënten. Ongeveer 21% heeft als oorzaak chronische nierziekte, wat neerkomt op 23.027 patiënten. Naast de bestaande ESAs komen naar verwachting ook de concurrenten roxadustat, molidustat en daprodustat binnenkort op de markt. Voorlopig zullen nefrologen deze middelen niet veel voorschrijven omdat de lange termijn safety data ontbreken en er nog geen meerwaarde is aangetoond ten opzichte van EPO. De verwachting is dat deze vier producten allemaal op een marktaandeel uitkomen van rond de 5% (1.151 patiënten).

Expected cost per patient per year

Cost	2,216.00
References	The Efficacy and Economic Evaluation of Roxadustat Treatment for Anemia in Patients With Kidney Disease Not Receiving Dialysis . Zhanhong Hu. 2020.
Additional remarks	Verwachting is dat de kosten vergelijkbaar zullen zijn met roxadustat. De kosten bedragen $12,526 per patiënt per 5 jaar volgens bovenstaand artikel. Dit zou in Nederland €2.216 per patiënt per jaar betekenen. De Nederlandse prijs is nog niet bekend.

Potential total cost per year

Total cost	2,550,616.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

2,550,616.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.