Tofacitinib

Extended indication	Ankylosing Spondylitis
Therapeutic value	No judgement
Total cost	7,787,500.00
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Tofacitinib
Domain	Chronic immune diseases
Reason of inclusion	Indication extension
Main indication	Rheumatism
Extended indication	Ankylosing Spondylitis
Proprietary name	Xeljanz
Manufacturer	Pfizer
Mechanism of action	JAK tyrosine kinase inhibitor
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Tablet
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	Tofacitinib is een krachtige, selectieve remmer van de JAK-familie. Tofacitinib remt in humane cellen selectief JAK1 en JAK3 (afkomstig uit SmPC).

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
Submission date	2021
Expected Registration	2022
Orphan drug	No
Registration phase	Clinical trials
Additional remarks	Fabrikant verwacht indiening eerste helft 2021 en registratie eerste helft 2022.

Therapeutic value

Current treatment options	Na falen NSAID zijn TNFi of anti-IL17A geregistreerd voor deze indicatie.
Therapeutic value	No judgement
Substantiation	In de fase 2 studie werd er duidelijk effectiviteit aangetoond ten opzicht van placebo. De fase 3 studie is nog niet gepubliceerd. De verwachting is dat patiënten die falen op anti-TNF medicatie eerst anti-IL17 therapie zullen ontvangen. Indien zij ook hier op falen zullen JAK-remmers worden ingezet, waaronder tofacitinib.
Duration of treatment	continuous
Frequency of administration	2 times a day
Dosage per administration	5 mg
References	Fase 3 (NCT03502616); Fase 2 (NCT01786668)

Expected patient volume per year

Patient volume	300 - 400 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	ReumaNederland;
Additional remarks	Axiale spondyloartritis komt voor bij ongeveer 1 op de 200 mensen, dit zijn in Nederland ongeveer 95.000 mensen. De inschatting is dat ongeveer 3.000-4.000 patiënten anti-TNF medicatie krijgen. De verwachting is dat patiënten die falen op anti-TNF medicatie eerst anti-IL17 therapie zullen ontvangen en indien zij ook hier op falen tofacitinib ingezet zal worden. Dit zal neerkomen op zo'n 300-400 patiënten (ongeveer 10% van de biological gebruikers) per jaar die in aanmerking komen voor tofacitinib.

Patient volume

300 - 400

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

ReumaNederland;

Additional remarks

Axiale spondyloartritis komt voor bij ongeveer 1 op de 200 mensen, dit zijn in Nederland ongeveer 95.000 mensen. De inschatting is dat ongeveer 3.000-4.000 patiënten anti-TNF medicatie krijgen. De verwachting is dat patiënten die falen op anti-TNF medicatie eerst anti-IL17 therapie zullen ontvangen en indien zij ook hier op falen tofacitinib ingezet zal worden. Dit zal neerkomen op zo'n 300-400 patiënten (ongeveer 10% van de biological gebruikers) per jaar die in aanmerking komen voor tofacitinib.

Expected cost per patient per year

Cost	22,250.00
References	medicijnkosten.nl
Additional remarks	De prijs voor de tabletten: €33,22 per 5 mg tablet inclusief BTW. Op basis van 1 jaar behandeling 2 x per dag 5 mg, komt dat neer op 730 tabletten (zo'n €24.250 inclusief BTW en €22.250 exclusief BTW)).

Potential total cost per year

Total cost	7,787,500.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

7,787,500.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	Yes
Indication extensions	Dosering uitbreidingen voor verschillende indicaties.
References	Fabrikant

Other information

There is currently no futher information available.