Vouw alle secties open

Tofacitinib

Xeljanz

Uitgebreide indicatie Treatment of active polyarticular course juvenile idiopathic arthritis patients 2 years of age and o
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde
Totale kosten 3.620.800,00
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Tofacitinib
Domein Chronische immuunziekten
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Reuma
Uitgebreide indicatie Treatment of active polyarticular course juvenile idiopathic arthritis patients 2 years of age and older.
Merknaam Xeljanz
Fabrikant Pfizer
Werkingsmechanisme JAK tyrosine kinaseremmer
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Tablet
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Tofacitinib is een krachtige, selectieve remmer van de JAK-familie. In humane cellen remt tofacitinib preferentieel signaaltransductie door heterodimere cytokinereceptoren die JAK3 en/of JAK1 binden, met een functionele selectieve voorkeur boven cytokinereceptoren die signalen doorgeven via paren van JAK2. Toedieningsvorm: wordt aangeboden als tablet en drank.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm
Indieningsdatum Mei 2020
Verwachte registratie Oktober 2021
Weesgeneesmiddel Nee
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen De fabrikant verwacht dat de registratie in H2 2021 zal plaatsvinden. Betreft zowel een indicatie-uitbreiding als een nieuwe toedieningsvorm.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties bDMARDs zoals etanercept, adalimumab en tocilizumab.
Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing De fase 3 studie toonde duidelijke effectiviteit aan ten opzichte van placebo. Daarnaast zal tofacitinib mogelijk eerder ingezet worden dan toculizumab in het geval van prikangst bij kinderen. Daarnaast is tofacitinib ook werkzaam tegen het ontstaan van uveitis bij patiënten met Juveniele Idiopathische Artritis.
Behandelduur doorlopend
Toedieningsfrequentie 2 maal per dag
Dosis per toediening 5 mg of dosering afhankelijk van lichaamsgewicht tot 40 kg
Bronnen NCT02592434
Aanvullende opmerkingen 2 formuleringen: 5mg tablet en drank

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

300 - 500

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen expertopinie;
Aanvullende opmerkingen Juvenile Idiopathic arthritis komt voor bij ongeveer 4.000 kinderen in Nederland met ongeveer 30-40 nieuwe gevallen per jaar. Het patiëntvolume zal 300 tot 500 patiënten bedragen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 9.052,00
Bronnen Fabrikant; Taxe 5/2021
Aanvullende opmerkingen AIP (exclusief BTW) Xeljanz 5mg 56 stuks: €694,22. Prijs per 5mg tablet = €12,40. Aangezien de behandelduur chronisch is en de aanbevolen dosering 2x daags 5mg is voor patiënten zwaarder dan 40kg zullen de kosten per patiënt per jaar maximaal €9.052 (730 tabletten*€12,40) bedragen. Er is nog geen indicatie voor de lijstprijs van de oral solution formulering. De lijstprijs wordt (mede) vastgesteld op basis van de therapeutische waarde ten opzichte van andere beschikbare therapieën. Hierbij zal ook rekening worden gehouden met de prijzen van huidige beschikbare behandelopties. De lijstprijs van de oral solution formulering zal niet voor de 2e helft van 2021 bekend zijn.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

3.620.800,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Ankylosing Spondylitis en dosering uitbreidingen voor verschillende indicaties)
Bronnen fabrikant

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.