Tezacaftor / ivacaftor

Uitgebreide indicatie	Symkevi is indicated in a combination regimen with ivacaftor 150mg tablets for the treatment of patients with cystic fibrosis (CF) aged 6 years and older who are homozygous for the F508del mutation or who are heterozygous for the F508del mutation and have one of the following mutations in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272‑26A→G, and 3849+10kbC→T.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde
Totale kosten	6.475.000,00
Registratiefase	Geregistreerd en niet vergoed

Product

Werkzame stof	Tezacaftor / ivacaftor
Domein	Longziekten algemeen
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Taaislijmziekte
Uitgebreide indicatie	Symkevi is indicated in a combination regimen with ivacaftor 150mg tablets for the treatment of patients with cystic fibrosis (CF) aged 6 years and older who are homozygous for the F508del mutation or who are heterozygous for the F508del mutation and have one of the following mutations in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272‑26A→G, and 3849+10kbC→T.
Merknaam	Symkevi
Fabrikant	Vertex
Werkingsmechanisme	Eiwitchaperone
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Tablet
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum	UMCU, Haga Ziekenhuis, Erasmus MC, Amsterdam UMC, UMC St Radboud, UMCG, MUMC+
Aanvullende opmerkingen	In patiënten met F508del mutatie. CFTR modulation.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Indieningsdatum	December 2019
Verwachte registratie	November 2020
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Geregistreerd en niet vergoed
Aanvullende opmerkingen	Positieve CHMP-opinie in september 2020. Huidige bijlage 2 voorwaarde: uitsluitend in combinatie met ivacaftor voor de behandeling van cystische fibrose (CF) patiënten van 12 jaar en ouder die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie in het CFTR-gen. Zorginstituut Nederland heeft geconcludeerd dat tezacaftor/ivacaftor in combinatie met ivacaftor monopreparaat een therapeutische meerwaarde heeft ten opzichte van de standaard symptomatische behandeling van CF. Er zijn echter onzekerheden over de effecten van de behandeling op de lange termijn, omdat daar nog geen onderzoek naar is gedaan. De kosten van de behandeling per patiënt zijn hoog en hebben een grote impact op het zorgbudget. De geschatte kosteneffectiviteit is dus zeer ongunstig. Vanwege deze redenen adviseert het Zorginstituut de minister om de voorwaarden van bijlage 2 van het GVS voor deze behandeling niet uit te breiden, tenzij er door de beroepsgroep en de fabrikant wordt voldaan aan een aantal voorwaarden. De fabrikant geeft aan dat zij nog bezig zijn met de aanvraag voor vergoeding.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Geen vergelijkbare behandelopties bij deze leeftijdscategorie. Orkambi voor de homozygote F508del populatie.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Aangezien CF een progressieve ziekte betreft, heeft behandeling op jonge leeftijd extra meerwaarde gezien schade dan (gedeeltelijk) voorkomen kan worden.
Behandelduur	levenslang
Toedieningsfrequentie	2 maal per dag

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	30 - 40 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Nederlands Cyctic Fibrosis Stichting; GVS-advies lumacaftor/ivacaftor (Orkambi®) voor cystische fibrose patiënten van 6 tot en met 11 jaar.
Aanvullende opmerkingen	Dit betreft patiënten naast de groep met een dubbele F508del-mutatie die op dit moment Orkambi gebruikt. Het aantal van 30-40 patiënten is een extrapolatie van de ingeschatte verhouding tussen Symkevi en Orkambi bij patiënten >12 jaar (140:498) en het aantal ingeschat voor Orkambi binnen deze leeftijdsgroep (124).

Patiëntvolume

30 - 40

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Nederlands Cyctic Fibrosis Stichting; GVS-advies lumacaftor/ivacaftor (Orkambi®) voor cystische fibrose patiënten van 6 tot en met 11 jaar.

Aanvullende opmerkingen

Dit betreft patiënten naast de groep met een dubbele F508del-mutatie die op dit moment Orkambi gebruikt. Het aantal van 30-40 patiënten is een extrapolatie van de ingeschatte verhouding tussen Symkevi en Orkambi bij patiënten >12 jaar (140:498) en het aantal ingeschat voor Orkambi binnen deze leeftijdsgroep (124).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	185.000,00
Bronnen	Fabrikant

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	6.475.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

6.475.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik	Nee
Bronnen	Fabrikant: "Off label use risk to zero as product use and efficacy is related to CFTR mutation, for which NCFS registry data are exact estimate of prevalence"

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	age extensions: - patients 2-5 yrs - patients 1-2 yrs - patients <1 years of age
Bronnen	Fabrikant

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.