Expand all sections

Tafamidis

Vyndaqel

Extended indication Vyndaqel is indicated for the treatment of wild‑type or hereditary transthyretin amyloidosis in adul
Therapeutic value Possible added value
Total cost 120,388,000.00
Registration phase Registered

Product

Active substance Tafamidis
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Other medication for cardiovascular diseases
Extended indication Vyndaqel is indicated for the treatment of wild‑type or hereditary transthyretin amyloidosis in adult patients with cardiomyopathy (ATTR-CM).
Proprietary name Vyndaqel
Manufacturer Pfizer
Mechanism of action Protein chaperone
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Capsule, soft
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional remarks Tafamidis is een eiwitchaperonne die de correcte eiwitvouwing van TTR bewerkstelligt en amyloïdeformatie voorkomt.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Particularity New therapeutical formulation
Submission date January 2019
Expected Registration February 2020
Orphan drug Yes
Registration phase Registered
Additional remarks De ATTR-ACT studie heeft zijn primaire eindpunt gehaald. EMA registratie verkregen in februari 2020. Het Zorginstituut concludeerde dat tafamidis 61 mg vrije zuur een therapeutische meerwaarde heeft ten opzichte van een placebo bij de behandeling van ATTR-CM én een milde vorm van hartfalen (NYHA klasse I of klasse II) en adviseerde de minister voor Medische Zorg tafamidis 61 mg pas op te nemen in het pakket na prijsonderhandelingen.

Therapeutic value

Current treatment options Geen
Therapeutic value Possible added value
Substantiation De therapeutische meerwaarde is er zeker. Het is het eerste middel dat effectief is gebleken in de behandeling van HF met behouden Linker Ventrikel functie (HFpEF). Het gaat nadrukkelijk om een selectie van de patiënten met HFpEF – namelijk alleen degenen die de transthyretin CMP hebben.
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 61 mg
References NCT01994889

Expected patient volume per year

Patient volume

< 1,000

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Grogan et al. J Card Fail. 2017 Aug;23(8):S73; GIPdatabank
Additional remarks Het is nog lastig in te schatten hoeveel patiënten deze vorm van cardiomyopathie hebben. Er is grote variatie in de geschatte prevalentiecijfers. Afhankelijk van de precieze indicatie is de verwachting dat het patiëntvolume niet boven de 1.000 patiënten per jaar zal komen te liggen.

Expected cost per patient per year

Cost 120,388.00
References Z-index; Fabrikant
Additional remarks De kosten (exclusief BTW) per capsule van 20mg betreffen €329,83 (taxe 5/2021). Vergoeding per gebruiker per jaar betreft zo'n €120.000 voor de geregistreerde indicatie. De 20mg capsule is geregistreerd voor de behandeling van volwassen patiënten met systemische transthyretine-amyloïdose en stadium 1 symptomatische polyneuropathie om perifere neurologische stoornissen te vertragen. Voor de cardiomyopathie indicatie zal een 61mg tablet geïntroduceerd worden welke een overeenkomstige lijstprijs heeft als de 20mg.

Potential total cost per year

Total cost

120,388,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No

Other information

There is currently no futher information available.