Sutimlimab

Extended indication	Cold agglutinin disease (CAD), ofwel Auto-immuun hemolytische anemie (AIHA) met koude antistoffen, bij volwassen patienten
Therapeutic value	Possible added value
Registration phase	Registration application pending

Product

Active substance	Sutimlimab
Domain	Chronic immune diseases
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Other chronic immune diseases
Extended indication	Cold agglutinin disease (CAD), ofwel Auto-immuun hemolytische anemie (AIHA) met koude antistoffen, bij volwassen patienten
Manufacturer	Sanofi
Mechanism of action	Complement inhibitor
Route of administration	Intravenous
Therapeutical formulation	Intravenous drip
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Centre of expertise	Centra aangesloten bij de AIHA werkgroep (academische centra + enkele top klinische ziekenhuizen); Amsterdam UMC (lokatie AMC) is aangewezen door de NFU als expertcentrum
Additional remarks	Complement C1s remmer.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
ATMP	No
Submission date	October 2021
Expected Registration	November 2022
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registration application pending
Additional remarks	Fabrikant verwacht indiening in de tweede helft van 2021 en verwacht registratie in het laatste kwartaal van 2022.

Therapeutic value

Current treatment options	Er bestaan momenteel geen geregistreerde behandelingen voor Cold Agglutinin Disease. Huidige behandelopties berusten op bloedtransfusie en algemene immuun suppressie: rituximab, prednison, plasmaferese et cetera.
Therapeutic value	Possible added value
Substantiation	De verwachting is dat sutimlimab door middel klassieke complement remming zal zorgen voor hogere Hb waarden van de patiënt en minder bloedtransfusies.
Duration of treatment	continuous
Frequency of administration	1 times every 2 weeks
Dosage per administration	Lichaamsgewicht <75 kg 6.5 g en lichaamsgewicht ≥75 kg 7.5 g
References	1. Röth A. et al. Sutimlimab in Cold Agglutinin Disease, N Engl J Med 2021; 384:1323-1334 (CARDINAL studie) 2. Röth A. et al. EHA 2021, Abstract S291, C1s-targeted inhibition of classical complement pathway by sutimlimab in cold agglutinin disease (cad): efficacy and safety results from the randomized, placebo (pbo)-controlled phase 3 cadenza study.
Additional remarks	Sutimlimab behandeling wordt gestart met toedieningen op dag 0 en 7 en daarna eens in de twee weken een infuus.

Expected patient volume per year

Patient volume	20 - 40 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Bylsma et al. Occurrence, thromboembolic risk, and mortality in Danish patients with cold agglutinin disease. Blood. 2019:3(20);2980-2985; Berentsen et al. Cold agglutinin disease: current challenges and future prospects. Journal of Blood Medicine. 2019:10; 93-103;
Additional remarks	Prevalentie en incidentie van de totale groep CAD patiënten is op basis van de literatuur maximaal 16:1.000.000 en 1:1.000.000, respectievelijk. Slechts bij een deel van de CAD patiënten wordt de diagnose bevestigd en de verwachting is dat een beperkt deel van de gediagnosticeerde CAD patiënten in aanmerking zal komen voor behandeling met sutimlimab op basis van de ernst van de ziekte. Het gaat hierbij uitsluitend om primaire CAD-patiënten waarbij geen sprake is van een onderliggende aandoening. De NVvH werkgroep auto-immuun hemolytische anemie (AIHA) geeft aan dat uitsluitend volwassen primaire CAD-patiënten met bewezen symptomatische anemie voor een behandeling met sutimlimab in aanmerking zouden kunnen komen. De inschatting is dat er 20 tot maximaal 40 patiënten in Nederland zullen zijn die met sutimlimab behandeld zouden kunnen worden binnen deze inclusiecriteria. Het gebruik zal mogelijk hoger kunnen uitvallen indien niet aan deze criteria vastgehouden wordt.

Patient volume

20 - 40

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Bylsma et al. Occurrence, thromboembolic risk, and mortality in Danish patients with cold agglutinin disease. Blood. 2019:3(20);2980-2985; Berentsen et al. Cold agglutinin disease: current challenges and future prospects. Journal of Blood Medicine. 2019:10; 93-103;

Additional remarks

Prevalentie en incidentie van de totale groep CAD patiënten is op basis van de literatuur maximaal 16:1.000.000 en 1:1.000.000, respectievelijk. Slechts bij een deel van de CAD patiënten wordt de diagnose bevestigd en de verwachting is dat een beperkt deel van de gediagnosticeerde CAD patiënten in aanmerking zal komen voor behandeling met sutimlimab op basis van de ernst van de ziekte. Het gaat hierbij uitsluitend om primaire CAD-patiënten waarbij geen sprake is van een onderliggende aandoening. De NVvH werkgroep auto-immuun hemolytische anemie (AIHA) geeft aan dat uitsluitend volwassen primaire CAD-patiënten met bewezen symptomatische anemie voor een behandeling met sutimlimab in aanmerking zouden kunnen komen. De inschatting is dat er 20 tot maximaal 40 patiënten in Nederland zullen zijn die met sutimlimab behandeld zouden kunnen worden binnen deze inclusiecriteria. Het gebruik zal mogelijk hoger kunnen uitvallen indien niet aan deze criteria vastgehouden wordt.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

Off label use	No

Indication extension

Indication extension	No

Other information

There is currently no futher information available.