Expand all sections

Sizavaleucel

Extended indication In Recipients of HLA-matched, Living Donor Kidney Transplants
Therapeutic value Possibly no place in the treatment regimen
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Sizavaleucel
Domain Chronic immune diseases
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Other chronic immune diseases
Extended indication In Recipients of HLA-matched, Living Donor Kidney Transplants
Manufacturer Medeor Therapeutics
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Injection / infusion
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional remarks Nieuwe cell-based therapie om het immuunsysteem van de patiënt te her programmeren zodat langdurige immunosuppressiva na een niertransplantatie niet nodig zijn. Werkzame stof stond voorheen bekend als MDR-101

Registration

Registration route Centralised (EMA)
ATMP Yes
Submission date 2023
Expected Registration 2024
Orphan drug No
Registration phase Clinical trials
Additional remarks Primary completion datum fase 3 studie in januari 2022.

Therapeutic value

Current treatment options Standard immunosuppressive treatment
Therapeutic value Possibly no place in the treatment regimen
Substantiation MDR-101 is een cellulaire behandeling waarbij, aan de ontvanger van een nier afkomstig van een HLA-gematchte levende donor, een celpreparaat wordt toegediend bestaande uit CD34+ hematopoietische stamcellen en CD3+ T-cellen (ook afkomstig van de donor). Voorafgaande aan infusie bij de ontvanger krijgt de patiënt totale lichaamsbestraling (TBI) en ATG voorbehandeling, met als doel een mixed chimerisme te bereiken. Dat chimerisme moet er toe leiden dat de getransplanteerde nier getolereerd wordt, en dat na staken van de immunosuppressie (1 jaar na transplantatie) geen afstoting van de nier optreedt. Interim resultaten (nov 2020) betrof data van 12 donor/ontvanger paren, in de experimentele arm van de studie. Van die 12 paren hadden er nog slechts 5 het tijdstip 365 dagen bereikt en was alle immunosuppressie gestaakt. Bij 2 patiënten is geen mixed chimerisme meer aanwezig. Er zijn geen afstotingen gezien, en evenmin GVHD. De studie wordt uitgevoerd bij patiënten die een laag risico op afstoting hebben en waarvan we weten dat zij al bij relatief lage doseringen immunosuppressie een stabiele nierfunctie hebben. De afweging of de korte termijn toxiciteit van de “mini”-stamceltransplantatie opweegt tegen de lange termijn toxiciteit van (laag gedoseerde immunosuppressie) is niet eenvoudig. Hoe jonger de patiënt (en dus hoe langer de periode waarin een behandeling na transplantatie gegeven moet worden) hoe groter het potentiële voordeel. De studie met MDR-101 moet vooral worden gezien als een proof-of-concept studie. De verwachting is dat het nog wel even gaat duren voordat de 20 donor/ontvanger paren zijn geïncludeerd en het tijdstip 365 dagen na transplantatie hebben bereikt. In geval van gunstige resultaten van deze studie zullen behandelaars eerst grotere aantallen patiënten willen zien, die met deze strategie behandeld zijn, alvorens dit te implementeren. Dat betekent dat er voor de komende 5 jaar geen significant gebruik verwacht wordt.
Duration of treatment one-off
References NCT03363945
Additional remarks A single dose will be administered via IV infusion post-kidney transplant.

Expected patient volume per year

Patient volume

< 0

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References nierstichting.nl
Additional remarks In 2019 vonden er 951 niertransplantaties plaats, waarvan 501 (53%) met een nier van een levende donor (donatie bij leven) en 450 (47%) met een nier van een overleden donor (postmortale donatie). In geval van gunstige resultaten van deze studie zullen behandelaars eerst grotere aantallen patiënten willen zien, die met deze strategie behandeld zijn, alvorens dit te implementeren. Dat betekent dat er voor de komende 5 jaar geen significant gebruik verwacht wordt.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.