Vouw alle secties open

Setmelanotide

Imcivree

Uitgebreide indicatie Extension of indication to include the population of children aged 2 years and above for the treatme
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten 1.875.000,00
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Setmelanotide
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Stofwisseling en Endocrinologie, overig
Uitgebreide indicatie Extension of indication to include the population of children aged 2 years and above for the treatment of pro-opiomelanocortin (POMC), proprotein convertase subtilisin/kexin Type 1 (PCSK1) deficiency or biallelic leptin receptor (LEPR) deficiency and Bardet-Biedl Syndrome (BBS) for IMCIVREE.
Merknaam Imcivree
Fabrikant Rhythm
Toedieningsweg Subcutaan
Toedieningsvorm Injectie
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum December 2023
Verwachte registratie September 2024
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie juni 2024

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing NCT04966741 is een open label studie waarbij er een 25% afname in BMI was in de POMC/PCSK1/LEPR-deficiëntiegroep en een 10% afname in de BBS-groep. Dit is een redelijke effectiviteit.
Bronnen NCT04966741
Aanvullende opmerkingen 0,5 mg once daily for 52 weeks. The dose was escalated by increments of 0.5 mg every 2 weeks, if tolerated, at the dose escalation visits (Weeks 2, 4, and 6) to a maximum dose of 0.5 to 2.0 mg QD with the maximum dose based on body weight.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

10 - 20

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Horizonscan Geneesmiddelen setmelanotide. 2022 (1); Expertopinie (2).
Aanvullende opmerkingen In de Verenigde Staten wordt de prevalentie geschat op 1/100.000. Epidemiologische gegevens zijn beperkt in Europa, maar in Denemarken werd de prevalentie geschat op 1 op 59.000, en op Réunion (Frankrijk) 1 op 45.000 tot 66.000 (als gevolg van een stichter effect). Dit zou voor Nederland betekenen dat er maximaal 300 patiënten met deze ziekte leven (1). De indicatieuitbreiding van 2 tot 6 jaar oud zal een geringe invloed hebben op het patiëntvolume. Het zal om ongeveer 10 tot 20 patiënten gaan (2).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 50.000,00 - 200.000,00
Bronnen medicijnkosten.nl
Aanvullende opmerkingen De gemiddelde prijs van een injectieflacon IMCIVREE, 1 ml INJECTIEVLOEISTOF 10 mg/ml is € 2.997,50 incl btw. In de klinische studie wordt een dosis van 0,5 tot 2 mg genoemd.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

1.875.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.