Expand all sections

Setmelanotide

Imcivree

Extended indication Extension of indication to include the population of children aged 2 years and above for the treatme
Therapeutic value No estimate possible yet
Total cost 1,875,000.00
Registration phase Registered

Product

Active substance Setmelanotide
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Other metabolism and Endocrinology
Extended indication Extension of indication to include the population of children aged 2 years and above for the treatment of pro-opiomelanocortin (POMC), proprotein convertase subtilisin/kexin Type 1 (PCSK1) deficiency or biallelic leptin receptor (LEPR) deficiency and Bardet-Biedl Syndrome (BBS) for IMCIVREE.
Proprietary name Imcivree
Manufacturer Rhythm
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Extramural (GVS)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date December 2023
Expected Registration September 2024
Orphan drug Yes
Registration phase Registered
Additional remarks Positieve CHMP opinie juni 2024

Therapeutic value

Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation NCT04966741 is een open label studie waarbij er een 25% afname in BMI was in de POMC/PCSK1/LEPR-deficiëntiegroep en een 10% afname in de BBS-groep. Dit is een redelijke effectiviteit.
References NCT04966741
Additional remarks 0,5 mg once daily for 52 weeks. The dose was escalated by increments of 0.5 mg every 2 weeks, if tolerated, at the dose escalation visits (Weeks 2, 4, and 6) to a maximum dose of 0.5 to 2.0 mg QD with the maximum dose based on body weight.

Expected patient volume per year

Patient volume

10 - 20

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Horizonscan Geneesmiddelen setmelanotide. 2022 (1); Expertopinie (2).
Additional remarks In de Verenigde Staten wordt de prevalentie geschat op 1/100.000. Epidemiologische gegevens zijn beperkt in Europa, maar in Denemarken werd de prevalentie geschat op 1 op 59.000, en op Réunion (Frankrijk) 1 op 45.000 tot 66.000 (als gevolg van een stichter effect). Dit zou voor Nederland betekenen dat er maximaal 300 patiënten met deze ziekte leven (1). De indicatieuitbreiding van 2 tot 6 jaar oud zal een geringe invloed hebben op het patiëntvolume. Het zal om ongeveer 10 tot 20 patiënten gaan (2).

Expected cost per patient per year

Cost 50,000.00 - 200,000.00
References medicijnkosten.nl
Additional remarks De gemiddelde prijs van een injectieflacon IMCIVREE, 1 ml INJECTIEVLOEISTOF 10 mg/ml is € 2.997,50 incl btw. In de klinische studie wordt een dosis van 0,5 tot 2 mg genoemd.

Potential total cost per year

Total cost

1,875,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.