Ruxolitinib

Extended indication	Extension of indication to include treatment of patients with GvHD aged 12 years and older who have inadequate response to corticosteroids or other systemic therapies for Jakavi.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Total cost	13,499,666.70
Registration phase	Registered and reimbursed

Product

Active substance	Ruxolitinib
Domain	Hematology
Reason of inclusion	Indication extension
Main indication	Stem cell transplants
Extended indication	Extension of indication to include treatment of patients with GvHD aged 12 years and older who have inadequate response to corticosteroids or other systemic therapies for Jakavi.
Proprietary name	Jakavi
Manufacturer	Novartis
Mechanism of action	JAK tyrosine kinase inhibitor
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Tablet
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Centre of expertise	A en B ziekenhuizen volgens Hovon echelonering.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
Submission date	April 2021
Expected Registration	May 2022
Orphan drug	No
Registration phase	Registered and reimbursed
Additional remarks	Positieve CHMP opinie ontvangen in maart 2022.

Therapeutic value

Current treatment options	Na steroïden in de eerste lijn is er nog geen standaard behandeling in de tweede lijn. Diverse middelen worden toegepast in tweede lijn, waaronder ciclosporine, calcineurineremmers, mesenchymale stromale cellen (MSC), etanercept, antithymocyte globuline (ATG), mycofenolzuur, Infliximab, rituximab, ruxolitinib et cetera.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	REACH1 studie (fase 2 studie met ruxolitinib bij steroïd-refractaire aGvHD) heeft het primaire eindpunt bereikt.
Frequency of administration	2 times a day
Dosage per administration	5-10mg
References	Fabrikant op basis van: http://www.hovon.nl/upload/File/werkgr_stamcel/GvHD%20richtlijn%20definitief.pdf https://www.ascopost.com/issues/june-10-2019/ruxolitinib-approved-for-acute-graft-vs-host-disease/ https://investor.incyte.com/news-releases/news-release-details/results-reach1-study-ruxolitinib-jakafir-treatment-acute-graft https://www.nature.com/articles/s41409-019-0526-0"
Additional remarks	Behandelduur loopt sterk uiteen en varieert van enkele dagen tot enkele jaren.

Expected patient volume per year

Patient volume	100 - 290 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Fabrikant op basis van de EBMT database. Farmatec website add-on indicaties (status april 2022).
Additional remarks	Jaarlijks worden in Nederland circa 600 allogene stamceltransplantaties uitgevoerd. In naar schatting de helft van de gevallen (=300) treedt enige vorm van Graft-versus-Host-ziekte op welke behandeld wordt met steroïden. Hiervan is naar schatting 50% steroïd refractair, wat maakt dat jaarlijks in totaal 150 patiënten theoretisch in aanmerking zouden komen voor behandeling met ruxolitinib. Daar er ook andere behandelstrategieën zijn, zal dit uitkomen op ongeveer 100-120 patiënten per jaar. In 2020 zijn er echter 290 declaraties geweest voor acute en chronische GvHD tezamen. Aangezien er als sinds 2017 aanspraak is op het off-label gebruik van ruxolitinib voor de behandeling van acute én chronische GvHD, is het niet aannemelijk dat dit snel zal stijgen.

Patient volume

100 - 290

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Fabrikant op basis van de EBMT database. Farmatec website add-on indicaties (status april 2022).

Additional remarks

Jaarlijks worden in Nederland circa 600 allogene stamceltransplantaties uitgevoerd. In naar schatting de helft van de gevallen (=300) treedt enige vorm van Graft-versus-Host-ziekte op welke behandeld wordt met steroïden. Hiervan is naar schatting 50% steroïd refractair, wat maakt dat jaarlijks in totaal 150 patiënten theoretisch in aanmerking zouden komen voor behandeling met ruxolitinib. Daar er ook andere behandelstrategieën zijn, zal dit uitkomen op ongeveer 100-120 patiënten per jaar. In 2020 zijn er echter 290 declaraties geweest voor acute en chronische GvHD tezamen. Aangezien er als sinds 2017 aanspraak is op het off-label gebruik van ruxolitinib voor de behandeling van acute én chronische GvHD, is het niet aannemelijk dat dit snel zal stijgen.

Expected cost per patient per year

Cost	< 69,229.06
References	Berekend op basis van de lijstprijs (AIP april 2022).
Additional remarks	Behandelduur loopt sterk uiteen en varieert van enkele dagen tot enkele jaren. Totale kosten voor een heel jaar op basis van 10mg per dosering: €189,67 per patiënt per dag x 365 dagen = €69.229,55.

Potential total cost per year

Total cost	13,499,666.70 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

13,499,666.70

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use	Yes
Additional remarks	Jakavi wordt in de praktijk reeds off-label toegepast voor behandeling van steroïd-refractaire Graft-versus-host-ziekte en is hiervoor al opgenomen in de Hovon richtlijnen.

Indication extension

Indication extension	No
References	Fabrikant.

Other information

There is currently no futher information available.