Expand all sections

Resmetirom

Extended indication Patients with NASH and fibrosis
Therapeutic value Possible added value
Total cost 13,200,000,000.00
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Resmetirom
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Liver diseases
Extended indication Patients with NASH and fibrosis
Manufacturer Madrigal
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Tablet
Budgetting framework Extramural (GVS)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date February 2024
Expected Registration March 2025
Orphan drug No
Registration phase Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options Verandering in levensstijl. Insulinesensibilisatoren: Controleert de bloedsuikerspiegel (toegediend aan patiënten met type 2 diabetes). Supplementen: Verbetert de histologie van de lever bij niet-diabetische volwassenen. Statines: Lipidenverlagende geneesmiddelen voor de behandeling van abnormale bloedlipiden.
Therapeutic value Possible added value
Substantiation Er zijn op dit moment veel verschillende geneesmiddelen in ontwikkeling voor de indicatie NASH. Eerder werd obeticholzuur al ingediend bij de EMA, maar hier werden veel bijwerkingen gevonden bij patiënten zoals bijvoorbeeld jeuk en een hoger cholesterolgehalte. Resmetiron toonde na 52 weken een afname van ontsteking en vet, een afname van de hoeveelheid fibrose van 25% en afname van cholesterol.
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 100 mg
References NCT03900429; Abstract AASLD 2022: A 52-week Phase III clinical trial of resmetirom in 180 patients with well-compensated NASH cirrhosis; https://doi.org/10.1016/S2468-1253(23)00202-9

Expected patient volume per year

Patient volume

> 300,000

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Maag Lever Darm Stichting; CBS;
Additional remarks In 2015 had ongeveer de helft van de Nederlanders van 20 jaar en ouder overgewicht (6,6 miljoen) en 13,7% heeft obesitas (1,8 miljoen). Van de mensen met obesitas heeft ongeveer 90% een leververvetting (1,6 miljoen). Normaal gesproken is er een leverbiopt nodig om te bepalen of er sprake is van NASH. Het is nog niet bekend hoe de behandelrichtlijn eruit zal gaan zien. Waarschijnlijk zullen met name patiënten met fibrose graad F2 en F3 in aanmerking komen en in mindere mate F4 en F5. De verwachting is dat er minimaal 300.000 patiënten in Nederland zijn die mogelijk in aanmerking zullen komen

Expected cost per patient per year

Cost 44,000.00
References https://www.jwatch.org/na57292/2024/03/28/resmetirom-first-drug-approved-us-fda-treating-patients
Additional remarks Madrigal Pharmaceuticals zal in de VS waarschijnlijk een lijstprijs hanteren van US$47.400 per jaar. Die prijs is waarschijnlijk gekozen aan de hand van een kosteneffectiviteitsstudie gedaan door het 'Clinical and Economic Review (ICER). De prijs in Nederland is nog niet bekend en zal mogelijk lager uitvallen.

Potential total cost per year

Total cost

13,200,000,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.