Ravulizumab

Extended indication	Extension of indication to include the treatment of adult patients with neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD) who are anti-aquaporin 4 (AQP4) antibody-positive.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Registration phase	Registration application pending

Product

Active substance	Ravulizumab
Domain	Neurological disorders
Reason of inclusion	Indication extension
Main indication	Neurological disorders other
Extended indication	Extension of indication to include the treatment of adult patients with neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD) who are anti-aquaporin 4 (AQP4) antibody-positive.
Proprietary name	Ultomiris
Manufacturer	Alexion
Route of administration	Intravenous
Therapeutical formulation	Intravenous drip
Budgetting framework	Intermural (MSZ)

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
ATMP	No
Submission date	September 2022
Expected Registration	July 2023
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registration application pending

Therapeutic value

Therapeutic value	No estimate possible yet
Duration of treatment	continuous
Frequency of administration	1 times every 8 weeks
References	NCT04201262
Additional remarks	Een intraveneuze injectie op dag 1 en dag 15 en vervolgens 1 maal per 8 weken.

Expected patient volume per year

Patient volume	< 20 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Front. Neurol., 26 June 2020 \| https://doi.org/10.3389/fneur.2020.00501
Additional remarks	De precieze incidentie van NMOSD in Nederland is niet bekend. In een studie die vanuit het EMC is gedaan in 2016 kwam een incidentie van 0.9 per 1.000.000 voor AQP4 IgG positieve NMOSD en 1.6/1.000.000 voor MOG geassocieerde ziekte. Op basis van de literatuur is de verwachting dat de nieuwe therapieën niet als 1e keus in de behandeling ingezet zal gaan worden. Als patiënten falen op de huidige therapieën, en dan met name rituximab, dan is een van de nieuwe middelen hoogstwaarschijnlijk wel geïndiceerd. Er is vooralsnog geen prevalente groep te bedenken die eerder in aanmerking komt. Mogelijk dat er wel meer mensen behandeld gaan worden in de toekomst zodra in eerdere lijnen meer ervaring met deze nieuwe middelen is opgedaan. Uitgaande van de incidentie en indicatie zullen er maximaal 20 patiënten per jaar mogelijk in aanmerking komen (marktaandeel niet meegenomen).

Patient volume

< 20

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Front. Neurol., 26 June 2020 | https://doi.org/10.3389/fneur.2020.00501

Additional remarks

De precieze incidentie van NMOSD in Nederland is niet bekend. In een studie die vanuit het EMC is gedaan in 2016 kwam een incidentie van 0.9 per 1.000.000 voor AQP4 IgG positieve NMOSD en 1.6/1.000.000 voor MOG geassocieerde ziekte. Op basis van de literatuur is de verwachting dat de nieuwe therapieën niet als 1e keus in de behandeling ingezet zal gaan worden. Als patiënten falen op de huidige therapieën, en dan met name rituximab, dan is een van de nieuwe middelen hoogstwaarschijnlijk wel geïndiceerd. Er is vooralsnog geen prevalente groep te bedenken die eerder in aanmerking komt. Mogelijk dat er wel meer mensen behandeld gaan worden in de toekomst zodra in eerdere lijnen meer ervaring met deze nieuwe middelen is opgedaan. Uitgaande van de incidentie en indicatie zullen er maximaal 20 patiënten per jaar mogelijk in aanmerking komen (marktaandeel niet meegenomen).

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.