Vouw alle secties open

Ravulizumab

Ultomiris

Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of paediatric patients with paroxysmal nocturnal haemog
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten 1.400.000,00
Registratiefase Positieve CHMP-opinie

Product

Werkzame stof Ravulizumab
Domein Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of paediatric patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) for Ultomiris (>10 kg).
Merknaam Ultomiris
Fabrikant Alexion
Werkingsmechanisme Complementsysteemremming
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Monoclonaal antilichaam gericht tegen het C5 complement eiwit.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Indieningsdatum Januari 2021
Verwachte registratie December 2021
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Positieve CHMP-opinie
Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in juli 2021. Ravulizumab is breed uitgesloten, deze indicatie zal dus ook in de sluis worden geplaatst.

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 5

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Expertopinie
Aanvullende opmerkingen PNH is op de kinderleeftijd erg zeldzaam. De diagnose wordt mogelijk bij minder dan 5 kinderen per jaar in Nederland gesteld.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten < 280.000,00
Aanvullende opmerkingen Voor volwassenen is behandeling met ravulizumab €280.000 in het eerste jaar en ongeveer €260.000 in de daar opvolgende jaren. De kosten zullen bij pediatrische patiënten mogelijk lager uitvallen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

1.400.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.