Bempedoic acid / ezetimibe

Extended indication	Amyotrophic lateral sclerosis (ALS)
Therapeutic value	No estimate possible yet
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Pridopidine
Domain	Neurological disorders
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	ALS
Extended indication	Amyotrophic lateral sclerosis (ALS)
Manufacturer	Prilenia
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Tablet
Budgetting framework	Extramural (GVS)

Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	De primaire uitkomstmaat van de fase 2 Healey studie is niet gehaald (algeheel functioneren en survival). Ook is er geen verbetering op spierkracht en respiratoire functie. De post hoc analyse laat wel een effect zien bij patiënten die binnen 18 maanden na ontstaan van de ziekte starten. Er is een trend voor een iets minder snelle achteruitgang van de respiratoire functie. Ook is er effect op spraak/articulatie bij bulbaire symptomen. Dit zal verder onderzocht worden in een fase 3 studie.
Duration of treatment	continuous
Frequency of administration	2 times a day
Dosage per administration	45mg
References	HEALEY ALS (NCT04297683) Phase 2/3 pridopidine arm (NCT04615923)

Patient volume	< 1,500 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	als.nl
Additional remarks	In Nederland leven gemiddeld 1.500 mensen met ALS. Mogelijk zal een gedeelte van deze patiënten in aanmerking komen voor dit geneesmiddel.

Patient volume

< 1,500

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

als.nl

Additional remarks

In Nederland leven gemiddeld 1.500 mensen met ALS. Mogelijk zal een gedeelte van deze patiënten in aanmerking komen voor dit geneesmiddel.

There is currently nothing known about the expected cost.

There is currently nothing known about the possible total cost.

There is currently nothing known about off label use.

There is currently nothing known about indication extensions.

There is currently no futher information available.